2012财年FDA新药审评报告（五篇）

第一篇：2012财年FDA新药审评报告

2012财年FDA新药审评报告 编译/刘晓畅

2012财年（2011年10月1日到2012年9月30日）中，FDA共批准了35个新药上市，包括新分子实体（NME）和生物制品。这35个新药中包括囊性纤维化的突破性药物、第一个脐带血制品、第一个治疗基底细胞癌的药物、多发性骨髓瘤药物、以及第一个检测脑内β-淀粉样蛋白水平的造影剂。

FDA通过一系列的法案或条款来加速新药的过审流程，如快速通道（Fast Track）、优先审评（Priority Review）和加速批准（Accelerated Approval）等。

77%的药物在第一轮过审时获批，无需另外增补资料；34个药物在PDUFA法案规定的时间内批准。

例如，获得快速通道授权的12个药物，全部都首先在美国上市。在仍有需求的医学领域，监管机构与制药公司药物的研发过程中加强沟通，制定灵活的临床试验方案，有助于缩短审批时间，减小临床试验规模或次数，缩减成本。

处方药付费法案（PDUFA）：1992年出台的PDUFA规定，针对递交的人用药品上市前申请，FDA可以向制药商/申报者收取一定的审查费用，以增加FDA用于药品审评的资金来源，尤其是将防治严重疾病和保护公众健康的新药推向市场。其中有着重于通过修改审批程序以缩短新药审查时间的PDUFA1；致力于帮助制药企业加快药品研发，并提供支持和指导的PDUFA2；增加了更多新目标，加强FDA与申请者在药品研发过程中的沟通和协调，以及通过注入风险管理（Risk Management）等探索性努力以进一步加快新药审批的PDUFA3。由1992年以来，新药平均审评时间由19个月缩短到了2011财年的9.9个月。首次在美国上市的新药数量也大幅增加。快速通道（Fast Track）：由制药企业主动申请（可以在药物研发的任何阶段），FDA在收到申请后6个月内给出答复。对进入快速通道的药物，FDA将进行早期介入，就哪些试验该做、哪些试验可以不做等内容提出指导意见，以减少药品在研发过程中的弯路，加快整个研发进程。另外，药企还可分阶段递交申报资料，而不需要一次性递交全部材料才进行审评。加速批准（Accelerated Approval）:药物临床试验拿到最终的结果需要很长时间。1992年FDA引入加速批准通道，用替代终末点（surrogate endpoint）代替临床终末点（clinical endpoint），先批准后验证，如果上市后验证了临床疗效，则FDA维持原先的批准。例如抗癌药的临床终末点是增加患者的生存率或延长存活时间，但直接拿到这样的临床结论需要很长的时间，这时可以采用替代终末点，即研究肿瘤的萎缩程度。如果药物能缩小肿瘤，那么基本可以认定它能延长患者存活时间。优先审评（Priority Review）：优先审评不仅针对严重疾病（serious diseases），也适用于普通疾病（less serious illnesses），能否进入优先审评的关键在于是否有优于现有治疗手段的潜力。优先审评需药企主动申请，FDA将在45天内给出答复。与快速通道、加速批准不同的是，优先审评只针对审评阶段，而不加速临床试验。根据PDUFA，快速审评的周期为6个月，而标准审评（Standard Review）周期为10个月。例如，2012年1月，囊性纤维化药物Kalydeco由于是第一个针对于CF的病因而不是症状的药物，而得到了优先审评资格，最终审批用时3个月。

灵活试验设计（Flexible Clinical Development Programs）：一些严重疾病由于没有好的治疗方法，而使用非传统的临床试验设计，例如通过一项强制性研究（compelling study）或者基于很小数目病人的临床试验。在罕见病（美国境内患病人数少于20万）药的审批过程中，必须要信任灵活化的药物试验设计。例如在2012年1月，FDA批准了孤儿药Voraxaze，第一种针对接受化疗的癌症病人的血液中甲氨蝶呤聚积，Voraxaze在单一的一个临床试验中可以使22个病人的血循环中甲氨喋咧水平下降。虽然每种罕见病影响的人群都很小，但是将所有的罕见病人加起来约有2500万美国人，因此在过去的5年内，每年批准的NME中大约有三分之一都是孤儿药。2012财年，共有9个孤儿药获批。突破性疗法（Breakthrough Therapies）：在2012年7月份正式实施的FDA安全和创新法案（Food and Drug Administration Safety and Innovation Act，FDASIA）对于如何创造新的路径来促进突破性疗法的发展，FDA内部、NIH、制药工业、学术界和病人群体出现了广泛的争议。制药公司只要研发的产品是为了某种严重甚至致死性疾病，且临床前试验显示其对比以往的药物可能具有更好的潜在疗效，公司就可以申请“突破疗法”。在批准之后，FDA将提供建议促使药物的试验和申请更加合理化。

加速推进新药上市只是第一步。药品的上市后安全性检测也是必不可少的一环。Sentinel Initiative（“哨兵行动”，即创建并推行一个全国范围的、综合的电子系统来监测药品安全。一旦药品或医疗器械产品通过FDA批准，FDA即可通过该系统进入各个电子数据库，甄别产品可能发生的不良事件，并在保护患者隐私权的前提下，为相关流行病学等相关研究提供支持）其中的Mini-Sentinel项目，当某已上市药物可能出现安全问题时，FDA可迅速从1.59亿病人身上获取健康相关信息，给出评估意见。另外，FDA Adverse Event Reporting System(FAERS)可以帮助FDA处理每年收到的数以百万计的不良反应报告。

虽然外界的注意力大多集中在FDA对药品审批的用时上，但用时变短并不意味着新药的研发难度在降低。如果要降低研发成本，提高药品开发早期的成功率，特别是耗时最长花费最大的临床试验的成功率，还有很多工作需要做。

重要药物 囊性纤维化

Kalydeco(ivacaftor)：囊性纤维化（CF）是一种严重的遗传病，患者的体内细胞例子转运失衡，影响到包括肺在内的多个器官。Kalydeco是第一个针对基因缺陷的药物，而不是仅仅减缓症状，CF患者中的4%，约1200人可能具有这种基因缺陷。Kalydeco同样是个体化治疗的范例之一。Kalydeco的另一重意义是，由制药公司Vertex和CF基金会共同开发。基金会提供了一部分资金和专家资源，帮助招募临床试验者，这些都对Kalydeco的研发上市发挥了至关重要的作用。这种互惠互利的合作模式也为其他的制药公司和病人群体做出了良好的示范。FDA给予：快速通道，优先审评，审批用时3.5个月。

HIV Stribild（恩曲他滨, 泰诺福韦,emtricitabine, tenofovir disoproxil,fumarate）：美国约有120万人有HIV病毒感染，且以每年50000人的速度增加。Stribild由两种已有抗艾滋病毒药物和两种新型抗艾滋病毒药物合成，分別是恩曲他滨和泰诺福韦，另外两种新型抗艾滋病毒药物则是elvitegravir和cobicistat。Elvitegravir抑制HIV病毒复制过程中的一种酶，cobicistat则通过抑制抗艾药物的代谢而延长Elvitegravir的作用时间。临床试验结果显示，相对比于其他药物可使84%~87%的病人血循环中艾滋病毒降低到检测不到，Stribild的效率可以达到88%~90%。另外，Stribild作为一种四合一的药物，也简化了病人的服药过程。FDA给予：快速通道，审批用时10个月。

黄斑退化

Eylea(aflibercept)：在60岁以上的老年人中，湿性老年性黄斑变性（AMD）是致盲的主要原因。湿性AMD的发病过程包含眼部血管的增生，Eylea每8周注射一次（之前有4周一次的预疗程），相对于类似药物每4周注射一次，增加了患者的顺应性。FDA给予：优先审评，审批用时9个月。

阿尔茨海默症

Amyvid(florbetapir F18)：脑内β-淀粉样蛋白的沉积导致阿尔茨海默症或者其他认知功能退化，但一直以来，脑内β-淀粉样蛋白的水平只能够通过活组织切片或者尸检衡量。Amyvid是第一个针对β-淀粉样蛋白且适用于PET扫描的造影剂。但同时，对β-淀粉样蛋白的检测也并不代表对阿尔茨海默症的诊断，因为β-淀粉样蛋白并不是阿尔茨海默症的专属标志，即使是认知功能正常的老年人，也可能出现β-淀粉样蛋白水平增高。不过，对于认知异常的病人，扫描的阴性结果则可以用于排除阿尔茨海默症的可能。FDA给予：优先审评，审批用时8.67个月。

血液病

Hemacord：Hemacord是第一个得到批准的造血组脐带细胞（HPC-C）细胞疗法，适用于造血系统紊乱患者的造血干细胞移植。脐带血移植已经被用来治疗某些血癌、遗传性代谢和免疫系统疾病。

Hemacord含有人体脐带血中的造血组细胞（HPCs）。脐带血是HPCs一种供应源，其他两种是骨髓和外周血。HPCs输给患者后，造血组细胞就会移动到骨髓，进行分裂和成熟。当成熟的细胞进入血液，就会恢复部分或者全部血细胞的数量和功能，包括免疫功能。FDA给予：为了指导制造脐带血产品的申请许可，FDA于2009年发布题为“企业指导原则：经最低限度处理的用于特定疾病造血功能重建的同种异体胎盘/脐带血”的指导性文件，并设立了两年期限，要求HPCs制造商在此期间提交上市许可申请或提交临床试验申请。审批用时10个月。

脑膜炎

Menhibrix：对于幼儿，脑膜炎奈瑟氏菌和乙型流感嗜血杆菌(Hib)是细菌性脑膜炎的重要病因。Menhibrix疫苗已获准用于6周~18个月婴儿或儿童，预防由C/Y血清型脑膜炎奈瑟氏菌和乙型嗜血杆菌引起的侵袭性疾病。FDA给予：批准Menhibrix的依据包括涉及7,521例接种了至少1剂Menhibrix的婴幼儿。审批用时34.1个月。

戈谢病

Elelyso(taliglucerase)：戈谢病是一种罕见遗传病，患者体内无法产生足够的葡萄糖脑苷脂酶。该酶的不足导致脂肪物质积蓄在脾、肝、肾等器官内。戈谢病的主要体征为肝脏或脾脏损害、贫血、血小板低和骨骼问题。Elelyso通过注射来给患者补充这种酶。FDA：由于戈谢病患者群体较小，Elelyso的有效性研究基于包含56个患者的两个临床试验。审批用时24.2个月。

癌症用药

1.Erivedge(vismodegib)： FDA批准的第一种治疗晚期（转移性）基底细胞癌的药物。此种癌症是皮肤癌的最常见类型，发病率不算高，但致死率很高。Erivedge日服一片，通过阻断Hedgehog信号通路（在基底细胞癌发病过程中一条重要的信号通路）发挥作用。对癌症的分子学理解正在促使和加速靶向抗癌药物的发展。FDA给予：Erivedge的批准基于一项包含了96个病人的临床试验。此试验的主要终末点是客观应答率或治疗后癌症损伤的消失情况，FDA并没有要求Erivedge必须要提高患者的生存率。此药物经过了快速通道，在4.7个月内就通过了审批。

2.Xtandi(enzalutamide)：

根据国立肿瘤研究所的调查，大约241740名美国人将被诊断出患有前列腺癌，28170人在2012年死于前列腺癌。Xtandi用于已经扩散或复发的治疗手术切除无效的晚期（转移性）前列腺癌。睾酮是刺激前列腺癌细胞生长的其中一个隐私，而Xtandi是新型的男性激素拮抗剂，和去年批准的Zytiga机制类似：阻止睾酮与前列腺细胞的结合。

FDA给予：快速通道，用时3.3个月，这也是Xtandi的厂商Medivation的第一个产品。

3.Jakafi(ruxolitinib)：

骨髓纤维变性是一种罕见病，患者的骨髓被瘢痕组织替换，迫使肝和脾脏开始产生血细胞，引起脾脏肿大，疼痛、贫血等。Jakafi是针对此病的第一个药物，也是第一个能够缓解患者病症的药物。作为JAK激酶抑制剂，Jakafi可以抑制发病过程中的两种激酶。Jakafi也代表了肿瘤领域的发展趋势：对疾病更加深刻的理解将促使针对特定分子学机制的药物产生。FDA给予：快速通道，用时5.5个月批准。

4.Voraxaze(glucarpidase)： 甲氨蝶呤是常用的化疗药物，可以经由肾脏排泄。然而接受高剂量甲氨蝶呤的患者有肾衰的危险，还有肝损伤、口腔溃疡等，以及低血细胞基数导致的死亡。Voraxaze作为一种酶，在体内可以迅速将甲氨蝶呤降解为可以被身体清除掉的小分子。

FDA给予：Voraxaze的有效性研究在22个病人上完成，所有病人都接受了药物；安全性试验在290个病人上完成。Voraxaze同样进入了快速通道，用时6个月。

5.Erwinaze(非Ecoli源性门冬酰胺酶注射剂)：

患有急性淋巴白血病（ALL）的病人需要进行由E coli菌株分离出来的门冬酰胺酶化疗，但月近15%~20%的患者会对这种药物出现过敏反应，而Erwinaze则是第一种针对用于治疗对大肠杆菌源性的天门冬酰胺酶有超敏反应的ALL患者。Erwinaze每周三次肌肉注射，由于是由欧文氏菌产生，在免疫学性质上有别于原有制剂，因此适用于对大肠杆菌源性治疗有超敏反应的患者。FDA给予：对于人数较少但医疗需求尚未被满足的患者群体，Erwinaze是FDA使用新的终末点衡量药物效价的例子，共在58人上进行了试验。另外的安全性则由“expanded access”完成，针对未能参加主要临床试验病人的药物。此药物属于快速通道药物，也具有优先审评资格。

6.Stivarga(reborafenib)：

美国国立卫生院估计约143460名美国患有结直肠癌，且51690名在2012年死于此病。CDC计算，结直肠癌是男女都得的癌症中致死率第二高的癌症。

Stivarga是能延长患者生命的最新结直肠癌治疗药物，并且是两个月中第二个批准用于结直肠癌患者的药物（第一个是Zaltrap）。Regorafenib是一个多激酶抑制剂。FDA给予：Stivarga也进入了快速通道，审批用时5个月。

7.Perjeta(pertuzumab)： 乳腺癌是女性致死率第二高的癌症。2012年约有226870名美国人诊断出患有乳腺癌，38510死于此病。乳腺癌患者中有五分之一会出现HER2蛋白高表达。Perjeta则是拮抗HER2蛋白的最新疗法，与其他两种药物联用。Perjeta通过配套检测方法，代表了个性疗法的新进展，可以延长患者的生命长达半年。Perjeta不仅仅对于晚期乳腺癌患者很重要，同样值得注意的是，当药品即将获批时厂商的生产出现了问题，而FDA并没有推迟对新药颁布批准，而是限制了对获批药物进行条件，规定只允许其在未出现生产问题的地区或生产线生产，从而保证了新药的审批时间。而厂商Genetech也承诺将采取措施解决问题。FDA给予：优先审评，用时6个月。

8.Bosulif(bosutinib)：

慢性髓细胞白血病(chronic myelocytic leukemia，CML)是一种造血干细胞克隆增生性疾病，2012年约有5430名美国人患有此病。大多CML患者都有基因缺陷，会引起骨髓细胞制造过量的酪氨酸激酶，从而引发异常白细胞增多。Bosulif则可以阻断异常白细胞的生长，并可用于不能耐受其他癌症药物的CML患者。FDA给予：Bosulif的安全和有效性试验由一项单独的临床试验完成，且FDA并未要求其进行第二次试验。审批用时9.6个月。

第二篇：2008药品审评报告

2008年药品注册情况通报

2009年02月12日 发布

药品注册，是国家食品药品监督管理局根据药品注册申请人的申请，依照法定程序，对拟上市销售药品的安全性、有效性、质量可控性等进行审查，并决定是否同意其申请的审批过程。其根本目的是通过科学评价保证上市药品安全有效，保障和促进公众健康。在药品研制、生产、流通、使用一系列环节中，药品注册管理处于药品监管的起始阶段，是从源头上对药品安全性和有效性进行评估和实施监管的重要手段。

改革开放30年来，我国药品注册管理的模式从分散审批到集中审批，从审评审批一体化到受理、审评、审批三分离，药品注册工作在改革与发展中不断完善。特别是2007年修订施行的《药品注册管理办法》，以科学监管理念为指导，通过整合药品注册管理资源，深化注册审评机制改革，严格注册审批程序，强化药品的安全性，实现对药品注册全过程的监督管理，逐步建立起统一高效、运行顺畅的药品注册管理体系。

去年是新修订的《药品注册管理办法》实施的第一年，为贯彻执行新办法，将立法精神和要求真正落到实处，我们又相继出台了《中药注册管理补充规定》、《药品注册现场核查管理规定》、《新药注册特殊审批管理规定》等一系列的配套文件以及几个药品研究技术指导原则。总之，从法制、机制和技术方面规范和完善了药品注册管理工作。

一、药品注册批准情况

2008年，我局共受理药品注册申请3413件，与06年和07年同期相比分别下降75%和18%，主要是由于仿制药申请和简单改剂型等申请数量的大幅度下降所致，（其中仿制药申请分别同比下降了85%和46%），这在一定程度上反映出注册申报数量开始趋于正常，注册申请人更加趋于理性，药品研发秩序逐步好转。

2008年，我局共批准新药临床申请434件，其中有52种属于新化合物；批准新药生产申请165件，涉及119种药品，其中包括1类新药5个；批准仿制药生产申请1502件，涉及614种药品；批准药品进口申请99件，涉及83种药品。（以上数据均未统计原料药）

对于一些治疗艾滋病、恶性肿瘤等重大疾病和涉及公共健康危机的药物，我们给予了重点关注。

（一）抗肿瘤药物。批准了37个国产抗肿瘤药的上市，其中13个为未曾在国内上市销售的药品。批准了13个进口抗肿瘤药的上市，其中12个为首次批准进口的抗肿瘤药。此外，还批准了56个抗肿瘤新药进入临床试验。

（二）抗艾滋病药物。批准了两种抗艾滋病药物的国产仿制申请（奈韦拉平片和拉米夫定片），批准了两个新抗艾滋病药的进口申请（马拉韦罗片和富马酸泰诺福韦二吡呋酯片）。此外，还批准6个抗艾滋病新药进入临床试验，包括1个创新性抗艾滋病疫苗。

（三）肝炎治疗药物。批准了12种治疗乙型肝炎的国产药物上市。此外，还批准了6个治疗乙型肝炎药品进入临床，其中1个为全新化合物。

（四）抗震救灾药品。“5.12”汶川大地震发生后，为保证抗震救灾急需药品供应，国家食品药品监督管理局对抗震救灾急需药品实行特殊审批，在很短时间内就完成了对红细胞保存液、血液保存液等药品的注册审批。

此外，我们还批准了大流行流感病毒灭活疫苗，为流感暴发性流行时的公共预防提供了有效保障。

二、关于过渡期集中审评工作情况

这是2008年药品注册的一项重要工作，开展过渡期集中审评是全国整顿和规范药品市场秩序专项行动的后续任务之一。为了解决一度出现的突击申报、资料造假等药品研制环节中的问题，经过一年半整治，到2007年底，我们监督企业主动撤回了近8000个申请，坚决纠正了药品研制中的不规范和弄虚作假行为。同时，新修订的《药品注册管理办法》从2007年10月1日起实施，提高了药品注册申报要求，规范了药品审评审批程序。但由于药品审评环节仍积压了约2.5万个申报件，严重妨碍了注册工作的正常开展。为此，国家食品药品监督管理局抽调系统内精干力量，成立专门工作班子，并充分发挥外聘专家作用，我们始终坚持依法行政的原则，坚持严格把关的原则，坚持公开、公平、公正的原则，组织开展了过渡期品种的集中审评工作。

经过近一年的努力，该项工作已基本完成。2.5万个申报件中，审评结论为批准的约有9200件，约占总数的37%；结论为不批准的约有1.53万件，约占总数的60%。通过开展这项工作，一方面有效解决了申报品种过多、审评审批严重超时的历史问题，另一方面极大地遏制了药品研制不规范和低水平重复的行为，对促进医药行业又好又快发展具有重要的意义。

三、关于2009年药品注册工作思路

2009年，药品注册工作遵循的总的原则是“严”、“新”、“好”，也就是严格把关、严格标准；鼓励创新、立足创新；又好又快、安全发展。主要工作有五个方面：

（一）抓法规建设，完善药品注册管理体系

主要是研究制定《天然药物注册管理补充规定》、《药品标准管理办法》。

（二）抓源头管理，确保药品安全和质量

一方面，强化风险管理，严把上市药品准入关，从源头上消除安全隐患，另一方面研究推行DMF（药品原辅料质量主档管理）制度，建立长效机制，强化原料药、辅料、化学中间体和药包材的管理。

（三）抓标准管理，促进药品质量全面提高

分期、分类、分步，全面推进“药品标准提高行动计划”的实施，完善药品优胜劣汰机制。

（四）抓监管效能，重塑药监新形象

优化资源配置，优化工作流程，增进信息共享，提高审批效能，研究制定《药品注册质量管理规范（GRP）》，规范审评审批行为，保证注册工作质量和公平。

（五）抓队伍建设，提高监管能力和水平

一是继续开展多层次多方位的培训工作，二是继续加强党风廉政建设，形成以制度管人、靠制度管事、用制度管权的良好氛围。

近年来，国际上药品质量管理的理念也在不断发生变化，从“药品质量是通过检验来控制的”到“药品质量是通过生产过程控制来实现的”，进而又到“药品质量是通过良好的设计而生产出来的”﹝即“质量源于设计”（QbD）﹞理念。这就意味着药品从研发开始就要考虑最终产品的质量。在配方设计、工艺路线确定、工艺参数选择、物料控制等各个方面都要进行深入研究，积累翔实的数据，并依此确定最佳的产品配方和生产工艺。

根据这种理念上的改变，就要求药品质量监管的控制点要逐渐前移，从过去单纯依赖终产品检验，到对生产过程的控制，再到产品的设计和研究阶段的控制。简单讲，就是从源头上强化注册监管，确保药品质量和安全。

此外，我们还将积极利用审评审批政策鼓励和支持创新，减少低水平重复，不断规范审评要求，逐步形成科学合理、公正透明的药品注册管理体系，树立药品审评工作新形象，开拓药品注册工作新局面。

小贴士：

1.“药品质量是通过检验来控制的”，即“检验控制质量”模式，是指在生产工艺固定的前提下，按其质量标准进行检验，合格后放行出厂。劣势主要体现在两个方面：其一，检验仅是一种事后的行为。一旦产品检验不合格，虽说可以避免劣质产品流入市场，但毕竟会给企业造成较大的损失；其二，每批药品的数量较大，检验时只能按比例抽取一定数量的样品，当药品的质量不均一时，受检样品的质量并不能完全反映整批药品的质量。

2.“药品质量是通过生产过程控制来实现的”，即“生产控制质量”模式，是将药品质量控制的支撑点前移，结合生产环节来综合控制药品的质量。这一模式的关键是首先要保证药品的生产严格按照经过验证的工艺进行，然后再通过终产品的质量检验，能较好的控制药品的质量。这一模式抓住了影响药品质量的关键环节，综合控制药品的质量，比单纯依靠终产品检验的“检验控制质量”模式有了较大的进步。但是，“生产控制质量”模式并不能解决所有的问题，其不足之处在于，如果药品的研发阶段，该药品的生产工艺并没有经过充分的优化、筛选、验证，那么即使严格按照工艺生产，仍不能保证所生产药品的质量。

3.“药品质量是通过良好的设计而生产出来的”，即“设计控制质量”模式，是将药品质量控制的支撑点更进一步前移至药品的设计与研发阶段，消除因药品及其生产工艺设计不合理而可能对产品质量带来的不利影响。根据这一模式，在药品的设计与研发阶段，首先要进行全面的考虑，综合确定目标药品，然后通过充分的优化、筛选、验证，确定合理可行的生产工艺，最后再根据“生产控制质量”模式的要求进行生产与检验，从而比较全面的控制药品的质量。

其实，这三种模式的演变与我们对药品质量影响因素的认识逐渐深入是分不开的，是符合药品的研发规律的。

第三篇：2015药品审评报告

2015药品审评报告

国家食品药品监督管理总局药品审评中心

2015年，在国家食品药品监督管理总局的领导下，药品审评中心（以下简称药审中心）紧紧围绕“改革审评制度，解决审评积压，提高审评质量，完善审评体系”，不断推进各项工作，切实维护和促进公众健康。根据国家食品药品监督管理总局有关工作要求，现将《2015药品审评报告》予以发布。

一、2015年主要工作措施及进展

2015年，药审中心深化制度改革，加强审评管理，消除审评积压，提升审评效率，确保审评质量，各项工作举措取得积极进展，为更好保障公众用药安全有效，促进公众健康奠定了基础。

（一）推进审评制度改革 按照国务院、总局党组关于药品审评制度改革的要求和工作部署，2015年，药审中心在改革审评管理制度、改进用人机制、强化审评质量管理等方面推出了多项改革举措，以全力推进审评制度改革。

改革审评管理制度。在对创新药实行一次性批准临床试验、加强后续沟通交流与监管，以及有条件批准临床试验方面取得实质性进展；组织研究肿瘤适应症创新药临床试验备案管理的可行性；完善“立卷审查”快速审评方法，加快淘汰存在重大缺陷的注册申请，并为承接药品注册申请受理工作奠定了基础；强化以临床价值为导向的审评管理，完善适应症团队审评制度，探索建立项目管理人制度；逐步完善有关药品注册申请的优先审评制度，起草了《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》，并上网征求意见。

改进用人机制。制定首席审评员招聘方案，探索建立首席专业岗位制度，构建科学化、与国际接轨的审评体系；制定《审评员薪酬管理暂行办法》，探索研究多劳多得、优劳优得的动态评估绩效分配体系，以调动工作人员的创造性和积极性；平稳完成三至七级专业技术岗位设置工作，保证了审评人才梯队建设；起草完成《药审中心解决审评积压尽职免责与违规追责暂行规定》，为稳定与激励审评队伍，不断提高审评质量和效率进行探索；探索引入外部咨询机构和专业人员参与中心的管理制度建设等。

强化审评质量管理。通过制定各专业领域技术指导原则和翻译转化国外指导原则，进一步推进符合我国药物研发实际的技术指导原则体系建设；以政府购买服务方式，与专业的质量管理咨询公司合作，制定《药审中心审评质量管理体系建设方案》，全面启动了药审中心三年审评质量管理体系建设工作；加大与法律专业机构合作，探索研究法律专业支持技术审评工作的方式，推进依法审评；起草了《药品注册技术审评复审工作管理办法》，并上网征求意见，以推进药品技术审评复审改革。

（二）解决审评任务积压

审评任务大量积压已成为实现科学监管和行业良性发展的巨大障碍。为消除这一障碍，2015年，药审中心坚持改革制度和消除积压并行，多措并举，全力解决审评任务积压。

开展“专项”审评工作。贯彻落实改革要求，集中审评力量，严格审评标准，调整审评理念，优化审评流程，针对各类注册申请，采取不同的措施；提前全面梳理技术标准，做好审评工具的储备和质量控制的保障，对化药仿制药生物等效性试验申请和3类新药验证性临床试验申请集中开展“专项”审评工作；在审评过程中，加强督导和质量控制，做到审评标准不降低，审评质量有保障。

整合审评人力资源。多渠道扩增审评力量，招聘聘用制审评员51人，组织形成省（市）局挂职团队6个共95人；继续完善培训机制，强化专业培训，加快新到岗审评人员形成战斗力；药审中心老审评员们充分发挥在解决积压工作中的主力军作用，在完成自身审评任务的同时，带教新审评员和省局团队，加快了中心各类审评人员融合，使新审评员和省局团队成为审评工作的生力军。

发扬药审人精神。广泛进行思想动员、组织发动，通过中心文化建设和党风建设，积极营造投身改革、牺牲奉献的工作氛围，发扬药审人精神，对完成消除审评积压任务起到了组织保障作用。

经过各方努力，药审中心2015年全年完成审评任务9601件，比去年全年完成量增加了近90%。审评任务积压由2015年高峰时的22000多个降至2015年底的不到17000个，实现了年初确定的工作目标，解决审评积压的各项举措初显成效。

（三）促进行业良性发展

2015年，药审中心立足自身职能，遵循药品注册管理客观规律，积极采取措施推进科学审评，促进行业良性发展，努力做到更好地服务公众。

鼓励创新药研发。遵循创新药研发规律，对申请临床的创新药审评进行了合理优化，推进创新药尽快进入临床试验，以切实鼓励创新；针对创新药上市申请，重新修订了《化药原料药生产工艺信息表》、《化药制剂生产工艺信息表》及《生产工艺信息表确认书》三个文件的提交模版，提高了申报文件的质量，缩短了新药的审评时间；完善国家“重大新药创制”科技专项立项品种的优先审评机制，以鼓励新药创制。

完善仿制药审评。配合国家总局构建仿制药BE备案机制，完成仿制药BE备案平台构建，并投入使用；制定仿制药审评报告模板和批件模板，突出研发者主体责任，改进审评组织模式，优化审评流程；梳理重复申报严重的仿制药清单，提供总局发布，引导立题依据不科学、剂型或规格不合理、安全有效性存在问题的品种不再申报；积极探索对高质量仿制药和临床急需仿制药实行优先审评。

加强沟通交流。完善日常咨询制度，进一步通过中心网站公开审评信息；完善“申请人之窗”沟通交流的申请，以提高沟通交流的效率，全年共组织实施了40次针对研发和审评过程中重大技术问题的沟通交流；代拟起草了《药品技术审评沟通交流管理办法》，并上网征求意见；召开了肿瘤适应症创新药临床试验备案制度座谈会、中药审评改革专家座谈会、疫苗审评专家座谈会等会议，增进各方协作，共商鼓励创新机制。

推进中药审评改革。在深入分析当前中药审评面临问题的基础上，结合中药审评工作专家座谈会意见，通过定期制定审评计划、调整主审报告部门、强化适应症团队管理、改进审评报告模板和审评理念、加强专家咨询会管理、加快指导原则制定发布等措施，全面开展中药审评改革，提高中药审评效率和质量，助力中医药创新，促进产业发展。

二、2015年受理与审评情况

2015年，药审中心全年接收新注册申请8211个（以受理号计，下同）。与既往接收注册申请的比较情况见图1。

2015年接收注册申请数量较2014年有所回落，但仍处于高位。其中化药和中药接收量有所下降，生物制品接收量有所增加。近年来，化药注册申请的接收量约占各接收总量的85%。

2015年，药审中心全年完成审评的注册申请共9601个，超过接收量1390个，实现了完成量大于接收量。其中建议批准临床4676个，建议批准上市391个，建议批准补充申请1183个，建议批准进口再注册143个，建议各类不批准2208个，另有企业撤回等情况的注册申请1000个。2015年完成审评建议批准上市和批准临床的情况见表1（不包括补充申请和进口再注册）：

表1 2015年完成审评建议批准上市和批准临床的各类注册申请情况

（一）2015年化药受理和审评情况 1.注册申请的接收情况

2015年，化药各序列注册申请接收情况如下：

2015年，新接收化药注册申请共7270个。其中验证性临床、ANDA、补充申请三类注册申请占化药全年接收量的88.6%。

与前三年比较，验证性临床接收量逐年大幅增加，ANDA和补充申请下降较为明显，具体见图3。

2．IND各治疗领域接收注册申请情况

国产IND申报数量较多的治疗领域有：抗肿瘤药物、消化系统疾病药物、内分泌系统药物、风湿性疾病及免疫药物。国际多中心（含进口IND）申报数量较多的治疗领域主要集中在抗肿瘤药物。

对比国产和进口IND，相同的申报热点是抗肿瘤领域，不同的是国内IND申报较多的风湿性疾病及免疫药物、消化系统疾病药物、神经系统药物、抗感染药物等领域，几乎没有进口IND申报。

3.仿制药重复申报的情况

截至2015年底，待审的化药ANDA申请共7411个，占待审任务总量的42.9%，涉及活性成分1027个。重复申报较严重的有94个活性成分（待审任务量均在20个受理号以上），涉及注册申请3780个，占化药ANDA总任务量的51%。其中相同活性成分待审任务超过100个的有埃索美拉唑钠、恩替卡韦、法舒地尔，其中埃索美拉唑钠和恩替卡韦两个活性成分2015年的新申请量仍位列前茅。

表2 化药ANDA重复申报情况

截至2015年底，待审的化药验证性临床申请共3590个，占待审任务总量的20.8%，涉及活性成分660个。重复申报较严重的有40个活性成分（待审任务量均在20个受理号以上），涉及注册申请1393个，占化药验证性临床总任务量的38.8%。其中相同活性成分待审任务超过50个的有沃替西汀、阿普斯特、阿考替胺、曲格列汀、阿伐那非、阿法替尼、阿齐沙坦、卡格列净。

表3 化药验证性临床重复申报情况

4.审评完成情况

2015年中心完成化药审评8514个（以受理号计），具体情况见下表。表4 2015年化药审评完成情况

有明确审评结论的注册申请中，批准结论5740个，不批准结论1977个，总体不批准率为25.6%。

图5显示，2105年验证性临床和ANDA（申请临床试验）两个任务序列完成量大幅增加，IND、NDA和进口再注册两个任务序列的完成量平稳增加，补充申请通道完成量下降明显。

（二）2015年中药受理和审评情况 1.注册申请的接收情况

2015年，中药各序列注册申请接收情况如下：

2015年，新接收中药注册申请共374个，各类注册申请接收情况与前三年比较见下图：

2.审评完成情况

2015年中心完成中药审评544个，具体情况见下表。表5 2015年中药审评完成情况

其中批准的仿制及改剂型均为遗留品种。各类注册申请完成审评情况与前三年比较见下图：

（三）2015年生物制品受理和审评情况 1.注册申请的接收情况

2015年，生物制品各序列注册申请接收情况如下：

新接收生物制品注册申请共566个，各类注册申请接收情况与前三年比较见下图：

2.审评完成情况

2015年中心完成生物制品审评543个，具体情况见下表。表6 2015年生物制品审评完成情况

各类注册申请完成审评情况与前三年比较见下图：

三、2015年批准的重要品种

2015年，药审中心及时完成了多个涉及重大公共卫生领域、具有重要社会价值品种的审评工作，为患者获得最新治疗手段提供了可能性，也为患者用药可及性提供了重要保障。

1.Ebola疫苗：我国自主研发的重组埃博拉疫苗，也是全球首个2014基因突变型埃博拉疫苗。药审中心按“特别审评程序”完成了该疫苗临床试验申请的审评，获得了世界卫生组织（WHO）、西非国家和国际社会的一致好评。

2.口服I型III型脊髓灰质炎减毒活疫苗(人二倍体细胞)：WHO全球消灭脊髓灰质炎战略免疫规划推荐的常用疫苗，药审中心按照“特别审评程序”完成审评并批准了该疫苗的注册上市，为实现WHO全球消灭脊髓灰质炎战略免疫规划和相关疫苗的可获得性奠定了基础。

3.肠道病毒71型灭活疫苗: 我国自主研发的1类新药疫苗，用于刺激机体产生抗肠道病毒71型（EV71）的免疫力，预防EV71感染所致的手足口病。药审中心按“特殊审评程序”完成了该疫苗审评并经总局批准上市，对有效降低我国儿童手足口病发病率和重症死亡率具有重要意义。

4.注射用阿糖苷酶α：目前全球唯一批准用于庞贝病的药物。庞贝病是一种进行性和致死性代谢性疾病，病情严重，特别是婴儿型，病情进展快，死亡率高，目前国内缺乏有效治疗手段。该产品按孤儿药评价要求及时完成审评并获准在我国进口上市，为我国庞贝病患者提供了一种有效的治疗药物。

5.门冬氨酸帕瑞肽注射液：目前全球唯一批准的库欣氏病对因治疗药物。库欣病属于罕见疾病，对于不能手术或手术不能治愈的患者数量更少，且患者常伴多种合并症，死亡率高，目前国内尚无有效的治疗药物。该品种在我国的进口上市，为此类患者提供新了的治疗手段。

6.醋酸阿比特龙片：全球首个选择性、不可逆甾体类抑制剂，属于全新作用机制的前列腺癌治疗药物，用于去势抵抗性转移性前列腺癌（mCRPC）。前列腺癌是男性最常见的恶性肿瘤之一，近年来我国前列腺癌的发病率呈上升趋势，一旦化疗失败，缺乏有效的治疗手段，同时，还有部分患者不能耐受化疗的毒性，因此对该类患者缺乏有效治疗手段。该品种在我国上市，将填补现有mCRPC患者治疗手段的不足。

7.阿昔替尼片：批准用于进展期肾细胞癌的成人患者。主要针对既往接受一种酪氨酸激酶抑制剂或细胞因子治疗失败的进展期肾细胞癌的成人患者，该产品的进口上市，将为晚期肾癌患者带来更多的治疗选择。

8.贝伐珠单抗注射液：批准用于非小细胞肺癌的一线治疗。相对于单纯接受化疗治疗，以该品种为基础的一线治疗可显著延长患者的无疾病进展生存期。该品种新扩展新适应症的批准，为肺癌患者带来了新的治疗手段。

9.聚乙二醇修饰干扰素：我国第一个国产上市的聚乙二醇（PEG）修饰干扰素品种，其及时完成审评并批准上市，打破了国外进口同类产品垄断中国市场的局面。

10.聚乙二醇化重组人粒细胞刺激因子注射液：批准用于非骨髓性癌症患者在接受易引起临床上显著的发热性中性粒细胞减少症发生的骨髓抑制性抗癌药物治疗时，降低以发热性中性粒细胞减少症为表现的感染的发生率。两家国内企业获批该产品上市，可提高患者对该药物的可获得性。

11.蒺藜皂苷胶囊：批准用于中风病中经络（轻中度脑梗死）恢复期中医辨证属风痰瘀阻证者。系针对中医药优势病种开发的中药有效部位新药，将为此类疾病患者增加用药选择空间。

四、结语

在国家食品药品监督管理总局的正确领导下，经过相关各方的共同努力，2015的药品审评工作取得了长足进展。但是我们应当正视，药审中心和国际上先进药品审评机构在人才队伍建设、审评能力、权威性、管理制度完善性等方面仍存在差距，当前的药品审评工作与公众的期待和产业的发展需求还存在距离。今后，药审中心将继续深入贯彻党的十八大以来的历次会议精神，坚持科学审评，切实保障和促进公众健康。

第四篇：2013财年述职报告会议

2013述职报告会议方案

一、活动背景

在过去一年的工作中，我们团队在各部门的相互配合和支持下，取得了很好的成绩。为更好地总结这各部门的工作，特举办述职大会，统一创新思念全体工作人员的指导思想和工作目标，鼓舞士气，振奋精神，燃放激情，以期待继往开来的新一届校学生会出色表现。

二、活动时间

具体时间待定

三、活动地点

思念果岭湖光会议厅

四、与会人员

各部门经理/厂长、主管/主任

五、活动主办单位

行政部

六、前期准备

1.确定述职大会的时间和地点。

2.安排人员进行会场的准备和安排，其他部门的人员可以一起来协助布置会场，安排好各部门的座位地点。

3.会场布置好音响设备，调试好各种电子设备。

4.确定述职大会的流程和形式。

5.做好述职大会各人员的安排。

6.选好述职大会的主持人。

7.准备应急方案以应对突发情况。

8.汇总整理报告会上各部门所展示PPT与发言稿。

七、行程安排：

第二天早上：8:00从公司门口集合出发

8:00—9:00入场

9:00—12:00 主管、主任述职报告

12:00—14:00午餐(盒饭)休息

14:00—17:30 经理级述职报告、评出第一名、第二名、颁奖18:00—20:00思念果岭聚餐

20:30愉快的结束一天的行程，回到温馨家园

八．大会流程

（一）主持人致辞（5分钟）

（二）生产总监讲话（5分钟）

（三）各部门主任依次汇报本部门工作（每个部门15分钟，含评讲）

（四）颁奖环节，主任、主管、经理述职第一名、第二名（15分钟）

（五）生产总监总结发言（5分钟）

（六）集体合影留念

八．大会后期宣传：

由园区行政部在思念报上登报宣传

九、活动相关补充说明

1．各为述职人员以PPT讲解形式来展现部门2013财年的工作成果。

2．园区行政部负责本次述职大会会议组织、礼品、水果采购

十、大会注意事项及解决办法

1． 机器失灵情况，设备失灵情况下应及时联系相关人员进行维修，若电脑出现无法播放视频的情况，直接采用备电脑，故需准备至少两台笔记本电脑。

十二、活动经费预算

1．会场布置：含现场用水、水果、茶点等：297元，会场租赁：2500元

2.餐费预算：早餐200元+午餐餐盒400元+1800元

3．嘉宾牌制作：0元

4、租车和油费：300元

4.第一名（300*3）元，第二名（150*3）合计1350元，计入2013财年评优评先费用

合计：5497元（员工关怀）+1350元（评优评先）

第五篇：2013药品审评报告

2013药品审评报告

国家食品药品监督管理总局药品审评中心

国家食品药品监督管理总局药品审评中心是国家食品药品监督管理总局药品注册技术审评机构，负责对药品注册申请进行技术审评。根据国家食品药品监督管理总局相关工作要求，现将《2013药品审评报告》呈现给公众。

一、2013年主要工作措施及进展

为更好地维护和促进公众健康，药品审评中心在2013深入总结既往经验，继续加强审评管理，不断提升审评效率和质量，保证审评的科学性，着力解决未被满足的临床需求及公众用药的可及性与可支付性问题。2013年主要的工作措施及进展包括：

（一）进一步加强创新药的审评管理

遵循创新药研发规律，对申请临床的创新药审评进行了合理优化，制定了《创新药临床申请的综合审评要点》，加强此类注册申请审评的规范化管理，严格安全性评价，提高审评效率，推进创新药尽快进入临床试验，以切实鼓励创新。

制定了《新药上市申请临床评价指南（草案）》，在临床审评部门试行并推广，以规范申请上市新药品种的审评，有效控制新药“市场准入”环节的风险，提高新药上市申请审评的质量和效率。

建立了“特殊审批品种管理库”，对依据《药品注册管理办法》纳入特殊审批程序的品种进行定时梳理和督导，做到精细化管理。

在既往交流协作的基础上，今年与国家重大新药创制专项实施管理办公室建立了协调机制。并与该办公室化药组的相关负责人召开了专题会议，就如何对在审的“国家重大新药创制专项”立项的化药新药注册申请合理投入审评资源问题进行了讨论，以鼓励新药创制，努力满足公众健康用药需求。

（二）继续探索仿制药的审评管理机制

在既往诊断分析国内化药仿制药研发和审评现状的基础上，继续探索改革仿制药的审评管理机制。着力解决低水平、高重复的仿制药占用审评资源而临床亟需的仿制药得不到及时审评的问题。今年，药品审评中心积极配合国家总局推进临床亟需仿制药优先审评制度建设。

鉴于专利到期药品的仿制对公众用药的重要意义，对2013年至2014年药 1 / 13

品专利即将到期的品种进行了调研和梳理分析，共计89个品种，对其中已申报至药品审评中心的62个品种，研究确定了相应的审评策略。

将有限的审评资源向有较高临床治疗价值，且临床亟需的仿制药倾斜，以解决公众用药的可及性和可支付性问题。

（三）进一步加强信息公开和沟通交流，接受监督，促进审评效率和质量提升

今年公开了既往没有公开的生物制品审评计划，并通过申请人之窗向申请人公开审评结论和不批准品种的审评报告，接受申请人对审评结论的申诉。

今年开始全面实施网上提交与药品审评中心沟通交流的申请，以提高申请沟通交流的效率，更好地服务审评决策。今年共组织实施了72次针对研发和审评过程中重大技术问题的沟通交流。

召开灭活脊髓灰质炎疫苗（IPV）审评国际专家研讨会，就Sabin株IPV临床试验和上市后研究的相关议题进行了充分交流和讨论，并形成了共识，保障了此类疫苗审评的质量，为在中国实现2018年全面使用脊髓灰质炎灭活疫苗奠定了基础。

与“千人计划”专家召开专题交流会，讨论了双方合作的途径和方法，有效地拓宽了药品审评中心借助外部资源以加强专业化审评的渠道。

（四）不断完善审评质量保障体系

完善审评信息架构体系，形成以药理分类、药品、审评任务为主线的架构，构建全新数据标准化体系，以提高信息的利用效率，保障审评质量。

试点开展药品注册全套申报资料电子提交工作，积极探索药品注册申报资料电子化管理机制，以提升审评的质量和效率。

继续深化临床试验登记和信息公示平台工作。在既往工作基础上，改进了平台设计并进一步完善了功能，实现了独立网站的改版。同时，积极配合国家总局发布强制登记的公告要求，已公示试验600多项。这一网站平台有效保障了公众对药物临床研究的知情权，促进了对受试者的保护。

进一步规范国内临床试验的数据管理工作。在前期调研和工作的基础上，总结制定了《规范药物临床试验数据管理工作的实施方案》，并予以公布实施。同时，在统计审评试点中开展数据质量审评工作。上述工作从技术审评角度为提 2 / 13

升国内临床试验数据的质量水平提出了明确的总体规划和时间安排，对改善我国临床试验数据管理现状，保证依赖可靠研究数据进行审评决策，具有积极意义。

继续实施并完善专家咨询制度。2013年全年共集中召开专家咨询会议11次，单独品种召开专家咨询会27次，涉及200个品种，邀请专家1964人次。专家咨询制度对于保证审评质量具有重要意义，在咨询会议组织过程中，着力关注利益冲突和保密的问题，力争会议的公平公正和会议质量。

强化疫苗审评质量管理体系建设，继续推进ISO-9001评估和认证工作。今年通过了世界卫生组织的疫苗技术审评质量体系认证。

继续完善药物研究和评价技术指导原则体系。今年共启动起草或增修订39项指导原则，其中有12项已报国家食品药品监督管理总局审核，有9项上网公开征求意见，有4项已完成专家讨论，有8项已形成初稿。

继续探索借助外部资源提高审评效率和质量。在任务量居高不下而审评人员较少的情况下，对借助外部资源提高审评效率和质量进行了探索。以药理毒理审评为试点，在无利益冲突的前提下，继续探索购买外部审评服务。另外，药品审评中心今年还尝试邀请外部专家参加专业审评，以提高专业审评的质量。

积极探索符合中药特点的审评管理策略。如按中药质量控制规律，固化生产全过程中影响药品质量的关键因素，努力提高中药质量的稳定性和均一性；结合工艺路线的特点，增加质量标准的全面性；积极推动濒危野生药材的可持续利用等。

加强中药注射剂品种的审评管理。针对中药注射剂高风险品种，组织召开了专题会，并将专家共识“关于中药注射剂临床安全性研究与评价关键问题的考虑”等上网公布，明确了中药注射剂的有效性、安全性研究评价的关键点，以降低和控制中药注射剂品种的研发风险。

二、2013年批准重要治疗领域药品情况

2013年，经过药品审评中心的审评，提出建议批准以下多个重要治疗领域的药品，为患者获得最新治疗手段提供了可能性，为患者用药可及性与可支付性提供了重要保障。

（一）抗感染用药

1.帕拉米韦氯化钠注射液，是重度甲型或乙型流感病毒感染的治疗药物，是 3 / 13

我国具有自主知识产权的化合物。药品审评中心采用早期介入、多渠道交流、动态补充资料等特殊审批程序和措施，在2013年春季甲流疫情出现时，完成了这一药品生产上市审评，及时为甲流治疗和疫情防控提供了新的有效手段。

2.环丝氨酸胶囊，是合成的广谱抗菌药品，对耐药结核有效并不易产生耐药。世界卫生组织推广的DOTS-Plus的治疗策略中就包括本药品和卷曲霉素。我国依据其多剂量药代动力学研究和生物等效性研究数据，以及我国结核病治疗需要，批准其生产上市。首个环丝氨酸仿制药品的批准生产上市，符合我国二线抗结核病药物储备的需要，是抗击“耐多药结核病”重大公共卫生事件的重要药物基础。

3.吗啉硝唑氯化钠注射液，是我国自主研发和创制的全新抗厌氧菌药品。其针对的目标适应症，即厌氧菌导致的妇科盆腔炎和化脓性阑尾炎、坏疽性阑尾炎一直是临床治疗难点。该品上市后将为我国患者提供新的治疗手段，拓展用药选择空间。

（二）抗肿瘤用药

1.甲磺酸伊马替尼片和胶囊，是目前国际公认治疗慢性髓性白血病的一线治疗药物。由于进口原研的伊马替尼价格昂贵，我国仅少数患者能够使用。我国结合该治疗领域的临床用药实际，依据相关法规，对国内企业的首仿申请采取了特殊审批程序，保证了该产品在专利到期后及时上市，为白血病患者提供了有效、价廉的药品，大幅降低了患者用药费用。

2.达沙替尼片，是一种强效的酪氨酸激酶抑制剂，对5种关键性致癌酪氨酸蛋白激酶均有作用，为目前治疗慢性白血病的主流药物。该品于2006年6月在美国获准上市，随后2006年11月在欧盟上市。在我国于2011年9月获得进口批件。本品尚无国内企业生产，国产仿制药上市为患者用药可及性和可支付性提供了重要保证。

3.阿瑞匹坦胶囊，是高选择性P物质神经激肽1（NK1）受体拮抗剂，可通过对P物质的拮抗，抑制NK1受体参与的急性呕吐和延迟性呕吐。批准本品的进口上市和国内分包装，可为我国肿瘤患者在高度呕吐性化疗中，预防和治疗急性或迟发性恶心和呕吐带来更多选择手段，尤其针对迟发性恶心和呕吐将带来更好的治疗效果。

4.依维莫司片，是雷帕霉素的大环内酯类衍生物，是一种信号转导抑制剂 4 / 13

（STI），早期国外批准用于预防移植术后器官排斥反应，近年来开发了抗肿瘤作用。本品的批准进口上市，将使现有治疗手段失败的晚期肾癌患者获得新的治疗机会和选择。

（三）内分泌系统用药

1.帕立骨化醇注射液，是一种合成的、选择性、第三代维生素D受体激活剂，用于预防和治疗与慢性肾病（现在指接受血液透析的慢性肾病患者）相关的继发性甲状旁腺功能亢进症，于2002年9月在欧盟国家获得上市许可。目前我国尚无批准用于治疗该疾病的药品。批准本品的进口上市，将为我国该疾病患者提供一个新的有效治疗手段。

2.苯甲酸阿格列汀片，是用于2型糖尿病患者的血糖控制药品。批准本品的进口上市，可以为我国2型糖尿病患者提供更多的治疗用药选择。

3.利格列汀片，是用于2型糖尿病患者的血糖控制药品。批准本品进口上市和分包装，在我国用于“与二甲双胍和磺脲类药物联合使用，配合饮食控制和运动，用于成年2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制”，增加了我国2型糖尿病患者的治疗手段。

（四）循环系统用药

1.达比加群酯胶囊，为口服的直接凝血酶抑制剂前药，用于预防非瓣膜性房颤患者的卒中和全身性栓塞。本品具有不需要频繁抽血监测以及随之调整剂量的特点。批准本品进口和分包装，可为中国房颤患者防治卒中和全身血栓栓塞提供最新治疗手段。

2.曲前列尼尔注射液，是肺动脉高压治疗药物。肺动脉高压是一种预后很差的心血管疾病，为罕见病。目前已有的治疗药物存在半衰期短的问题，须通过放置在大静脉中的永久性导管，采用给药泵持续静脉输注，存在可能导致输注中断和血流感染等风险。本品稳定性较好，半衰期长，主要采用皮下持续输注方式给药，也可持续静脉输注给药，皮下给药途径相对较为安全，可减少严重感染败血症的风险。批准本品进口上市，可以让我国肺动脉高压患者获得最新治疗手段。

（五）生殖系统用药

醋酸加尼瑞克注射液，用于预防过早出现促黄体激素（LH）峰。不孕症在全世界的发病率达到9%，在体外受精与胚胎移植过程控制超排卵方案（COH）5 / 13

中使用促性腺激素释放激素（GnRH）激动剂降调节已被常规采用。本品为第三代GnRH拮抗剂，能通过与垂体前叶的GnRH受体的竞争性结合，快速而可逆地抑制体内促卵泡激素（FSH）和促黄体激素（LH）的释放。批准本品在我国的进口上市，为预防接受辅助生殖技术（ART）控制性超排卵（COH）方案的不孕症患者过早出现促黄体激素（LH）峰提供了最新的药物选择。

榆栀止血颗粒，用于排卵性功能失调性子宫出血所致的月经量多且中医辨证属于血热证者，可伴见口干心烦，尿赤便结，舌红、苔黄，脉滑数等。“功能失调性子宫出血”为中医具有传统治疗优势的适应症，目前西医药仍缺乏有效治疗药物。本品的批准上市，为该疾病的患者增加了新的治疗手段。

（六）消化系统用药

缓痛止泻软胶囊，用于肝郁脾虚所致的肠鸣腹痛、腹痛即泻、泻后痛缓，常因情志不畅而发或加重，脉弦、苔薄白；肠易激综合征（腹泻型）见上述证候者。该药处方来源于明代《景岳全书》中经典名方“痛泻要方”，经临床研究证明对于肠易激综合征（腹泻型）患者症状改善、疾病缓解具有确切的疗效，体现了中医药发展中继承与创新相结合的成果。该药品批准为肠易激综合征（腹泻型）患者增加了新的用药选择。

（七）眼科用药

康柏西普眼用注射液，是我国自主研发的、首个治疗年龄相关性黄斑变性的治疗用生物制品药物。随着我国老龄化步伐的加快，年龄相关性黄斑变性并导致失明的发病人数呈急速上升趋势。针对这种情况，采取特殊审批程序，对康柏西普眼用注射液进行了审评。这个产品的批准生产上市，为解决我国对此病症的临床用药可及性具有积极意义。

三、2013年受理与审评情况

2013年，药品审评中心全年受理新注册申请7529个（以受理号计，不含复审，下同）。与既往受理审评任务的比较情况见图1。

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图1显示，各总体受理量在7000个左右波动，而近两年略有增加，其中化药受理量增加较为明显。几年来，化药的受理量基本保持在各受理总量的80%至85%。

2013年，药品审评中心完成审评并呈送国家总局审批的审评任务4491个，其中批准2767个，不批准1384个，另有企业撤回和非中心审评任务340个。2013年药品审评中心受理量和完成量比较相差3038个，主要集中在化学药品。

截止到2013年底，国家总局已批准情况见表

1、表2（不包括补充申请）。

表1 2013年批准药品上市情况

表2 2013年批准药物临床研究情况

以下，分别为本化药、中药和生物制品的受理和审评数据。

（一）2013年化药受理和审评情况

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1．化药新申请的受理情况

2013年，化药各个序列受理情况如图2：

2013年，化药新申请以受理号计共6409个。其中新药临床试验申请（IND）包括注册分类

1、注册分类2和国际多中心临床试验申请；验证性临床为注册分类3和4的临床试验申请；新药生产上市申请（NDA）为完成临床试验后的生产上市申请；仿制及改剂型申请（ANDA）为注册分类5和6的生物等效试验申请和生产上市申请。

2．IND申请的治疗领域构成

无论国际多中心临床试验申请还是国内IND申请，比例最大的均为肿瘤治疗领域药物。

3．仿制药重复申报的情况

图4显示，2013年新申报的ANDA申请共2427个（按受理号计）。已有批准文号20个以上的药品有1039个申请，占2013年ANDA申报量的42.8% 8 / 13

（2012年为60.7%）；已有批准文号10个以内的ANDA申请932个，占2013年ANDA申报量的38.4%（2012年为20.6%）。

4．审评完成情况

2013年中心完成化药审评4237个（以受理号计，未计申请人撤回和非中心审评的200个申请，不计复审任务），具体情况见表3。

表3 2013年化药审评完成情况

化药审评结束并送局审批的3348个品种中，不批准结论占31.2%，总体不批准率已连续四年保持在30%左右。

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图5显示，IND和NDA两个通道的完成量相对平稳且稳中有升，其余各个通道2013年较之2012年均有所下降。

5．审评时限情况

表4 化药各审评通道启动审评情况

表4显示，近三年来，IND、补充申请和进口再注册三个通道的审评等待时间相对平稳，而验证性临床、NDA、ANDA三个通道的审评等待时间在逐步延长，反映了此三类任务的积压现象。

（二）2013年中药受理和审评情况

1.新申请的受理情况

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中药新申请共594个（以受理号计）。

2.审评完成情况

2013年中心完成中药审评635个（以受理号计，未计申请人撤回和非中心审评的91个申请，不计复审任务），具体情况见表5。

表5 2013年中药审评完成情况

3.审评时限情况

目前中药审评排队等待时间不是主要矛盾。

（三）2013年生物制品受理和审评情况

1.新申请受理情况

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生物制品新申请共526个（以受理号计）。

2．审评完成情况

2013年中心完成生物制品审评408个（以受理号计，未计申请人撤回和非中心审评的49个申请，不计复审任务），具体情况见表6。

表6 2013年生物制品审评完成情况

3.审评时限情况

表7 生物制品各审评通道启动审评情况

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四、结语

在党的十八届三中全会精神指引下，在国家食品药品监督管理总局的坚强领导下，药品审评中心将继续认真履行职责，依法规、按程序、照标准开展药品技术审评工作，切实保护和促进公众健康。

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