2013年度药品审评报告（5篇模版）

第一篇：2013年度药品审评报告

2013年度药品审评报告

国家食品药品监督管理总局药品审评中心

国家食品药品监督管理总局药品审评中心是国家食品药品监督管理总局药品注册技术审评机构，负责对药品注册申请进行技术审评。根据国家食品药品监督管理总局相关工作要求，现将《2013年度药品审评报告》呈现给公众。

一、2013年主要工作措施及进展

为更好地维护和促进公众健康，药品审评中心在2013年度深入总结既往经验，继续加强审评管理，不断提升审评效率和质量，保证审评的科学性，着力解决未被满足的临床需求及公众用药的可及性与可支付性问题。2013年主要的工作措施及进展包括：

（一）进一步加强创新药的审评管理

遵循创新药研发规律，对申请临床的创新药审评进行了合理优化，制定了《创新药临床申请的综合审评要点》，加强此类注册申请审评的规范化管理，严格安全性评价，提高审评效率，推进创新药尽快进入临床试验，以切实鼓励创新。

制定了《新药上市申请临床评价指南（草案）》，在临床审评部门试行并推广，以规范申请上市新药品种的审评，有效控制新药“市场准入”环节的风险，提高新药上市申请审评的质量和效率。

建立了“特殊审批品种管理库”，对依据《药品注册管理办法》纳入特殊审批程序的品种进行定时梳理和督导，做到精细化管理。

在既往交流协作的基础上，今年与国家重大新药创制专项实施管理办公室建立了协调机制。并与该办公室化药组的相关负责人召开了专题会议，就如何对在审的“国家重大新药创制专项”立项的化药新药注册申请合理投入审评资源问题进行了讨论，以鼓励新药创制，努力满足公众健康用药需求。

（二）继续探索仿制药的审评管理机制

在既往诊断分析国内化药仿制药研发和审评现状的基础上，继续探索改革仿制药的审评管理机制。着力解决低水平、高重复的仿制药占用审评资源而临床亟需的仿制药得不到及时审评的问题。今年，药品审评中心积极配合国家总局推进临床亟需仿制药优先审评制度建设。

鉴于专利到期药品的仿制对公众用药的重要意义，对2013年至2014年药 1 / 13

品专利即将到期的品种进行了调研和梳理分析，共计89个品种，对其中已申报至药品审评中心的62个品种，研究确定了相应的审评策略。

将有限的审评资源向有较高临床治疗价值，且临床亟需的仿制药倾斜，以解决公众用药的可及性和可支付性问题。

（三）进一步加强信息公开和沟通交流，接受监督，促进审评效率和质量提升

今年公开了既往没有公开的生物制品审评计划，并通过申请人之窗向申请人公开审评结论和不批准品种的审评报告，接受申请人对审评结论的申诉。

今年开始全面实施网上提交与药品审评中心沟通交流的申请，以提高申请沟通交流的效率，更好地服务审评决策。今年共组织实施了72次针对研发和审评过程中重大技术问题的沟通交流。

召开灭活脊髓灰质炎疫苗（IPV）审评国际专家研讨会，就Sabin株IPV临床试验和上市后研究的相关议题进行了充分交流和讨论，并形成了共识，保障了此类疫苗审评的质量，为在中国实现2018年全面使用脊髓灰质炎灭活疫苗奠定了基础。

与“千人计划”专家召开专题交流会，讨论了双方合作的途径和方法，有效地拓宽了药品审评中心借助外部资源以加强专业化审评的渠道。

（四）不断完善审评质量保障体系

完善审评信息架构体系，形成以药理分类、药品、审评任务为主线的架构，构建全新数据标准化体系，以提高信息的利用效率，保障审评质量。

试点开展药品注册全套申报资料电子提交工作，积极探索药品注册申报资料电子化管理机制，以提升审评的质量和效率。

继续深化临床试验登记和信息公示平台工作。在既往工作基础上，改进了平台设计并进一步完善了功能，实现了独立网站的改版。同时，积极配合国家总局发布强制登记的公告要求，已公示试验600多项。这一网站平台有效保障了公众对药物临床研究的知情权，促进了对受试者的保护。

进一步规范国内临床试验的数据管理工作。在前期调研和工作的基础上，总结制定了《规范药物临床试验数据管理工作的实施方案》，并予以公布实施。同时，在统计审评试点中开展数据质量审评工作。上述工作从技术审评角度为提 2 / 13

升国内临床试验数据的质量水平提出了明确的总体规划和时间安排，对改善我国临床试验数据管理现状，保证依赖可靠研究数据进行审评决策，具有积极意义。

继续实施并完善专家咨询制度。2013年全年共集中召开专家咨询会议11次，单独品种召开专家咨询会27次，涉及200个品种，邀请专家1964人次。专家咨询制度对于保证审评质量具有重要意义，在咨询会议组织过程中，着力关注利益冲突和保密的问题，力争会议的公平公正和会议质量。

强化疫苗审评质量管理体系建设，继续推进ISO-9001评估和认证工作。今年通过了世界卫生组织的疫苗技术审评质量体系认证。

继续完善药物研究和评价技术指导原则体系。今年共启动起草或增修订39项指导原则，其中有12项已报国家食品药品监督管理总局审核，有9项上网公开征求意见，有4项已完成专家讨论，有8项已形成初稿。

继续探索借助外部资源提高审评效率和质量。在任务量居高不下而审评人员较少的情况下，对借助外部资源提高审评效率和质量进行了探索。以药理毒理审评为试点，在无利益冲突的前提下，继续探索购买外部审评服务。另外，药品审评中心今年还尝试邀请外部专家参加专业审评，以提高专业审评的质量。

积极探索符合中药特点的审评管理策略。如按中药质量控制规律，固化生产全过程中影响药品质量的关键因素，努力提高中药质量的稳定性和均一性；结合工艺路线的特点，增加质量标准的全面性；积极推动濒危野生药材的可持续利用等。

加强中药注射剂品种的审评管理。针对中药注射剂高风险品种，组织召开了专题会，并将专家共识“关于中药注射剂临床安全性研究与评价关键问题的考虑”等上网公布，明确了中药注射剂的有效性、安全性研究评价的关键点，以降低和控制中药注射剂品种的研发风险。

二、2013年批准重要治疗领域药品情况

2013年，经过药品审评中心的审评，提出建议批准以下多个重要治疗领域的药品，为患者获得最新治疗手段提供了可能性，为患者用药可及性与可支付性提供了重要保障。

（一）抗感染用药

1.帕拉米韦氯化钠注射液，是重度甲型或乙型流感病毒感染的治疗药物，是 3 / 13

我国具有自主知识产权的化合物。药品审评中心采用早期介入、多渠道交流、动态补充资料等特殊审批程序和措施，在2013年春季甲流疫情出现时，完成了这一药品生产上市审评，及时为甲流治疗和疫情防控提供了新的有效手段。

2.环丝氨酸胶囊，是合成的广谱抗菌药品，对耐药结核有效并不易产生耐药。世界卫生组织推广的DOTS-Plus的治疗策略中就包括本药品和卷曲霉素。我国依据其多剂量药代动力学研究和生物等效性研究数据，以及我国结核病治疗需要，批准其生产上市。首个环丝氨酸仿制药品的批准生产上市，符合我国二线抗结核病药物储备的需要，是抗击“耐多药结核病”重大公共卫生事件的重要药物基础。

3.吗啉硝唑氯化钠注射液，是我国自主研发和创制的全新抗厌氧菌药品。其针对的目标适应症，即厌氧菌导致的妇科盆腔炎和化脓性阑尾炎、坏疽性阑尾炎一直是临床治疗难点。该品上市后将为我国患者提供新的治疗手段，拓展用药选择空间。

（二）抗肿瘤用药

1.甲磺酸伊马替尼片和胶囊，是目前国际公认治疗慢性髓性白血病的一线治疗药物。由于进口原研的伊马替尼价格昂贵，我国仅少数患者能够使用。我国结合该治疗领域的临床用药实际，依据相关法规，对国内企业的首仿申请采取了特殊审批程序，保证了该产品在专利到期后及时上市，为白血病患者提供了有效、价廉的药品，大幅降低了患者用药费用。

2.达沙替尼片，是一种强效的酪氨酸激酶抑制剂，对5种关键性致癌酪氨酸蛋白激酶均有作用，为目前治疗慢性白血病的主流药物。该品于2006年6月在美国获准上市，随后2006年11月在欧盟上市。在我国于2011年9月获得进口批件。本品尚无国内企业生产，国产仿制药上市为患者用药可及性和可支付性提供了重要保证。

3.阿瑞匹坦胶囊，是高选择性P物质神经激肽1（NK1）受体拮抗剂，可通过对P物质的拮抗，抑制NK1受体参与的急性呕吐和延迟性呕吐。批准本品的进口上市和国内分包装，可为我国肿瘤患者在高度呕吐性化疗中，预防和治疗急性或迟发性恶心和呕吐带来更多选择手段，尤其针对迟发性恶心和呕吐将带来更好的治疗效果。

4.依维莫司片，是雷帕霉素的大环内酯类衍生物，是一种信号转导抑制剂 4 / 13

（STI），早期国外批准用于预防移植术后器官排斥反应，近年来开发了抗肿瘤作用。本品的批准进口上市，将使现有治疗手段失败的晚期肾癌患者获得新的治疗机会和选择。

（三）内分泌系统用药

1.帕立骨化醇注射液，是一种合成的、选择性、第三代维生素D受体激活剂，用于预防和治疗与慢性肾病（现在指接受血液透析的慢性肾病患者）相关的继发性甲状旁腺功能亢进症，于2002年9月在欧盟国家获得上市许可。目前我国尚无批准用于治疗该疾病的药品。批准本品的进口上市，将为我国该疾病患者提供一个新的有效治疗手段。

2.苯甲酸阿格列汀片，是用于2型糖尿病患者的血糖控制药品。批准本品的进口上市，可以为我国2型糖尿病患者提供更多的治疗用药选择。

3.利格列汀片，是用于2型糖尿病患者的血糖控制药品。批准本品进口上市和分包装，在我国用于“与二甲双胍和磺脲类药物联合使用，配合饮食控制和运动，用于成年2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制”，增加了我国2型糖尿病患者的治疗手段。

（四）循环系统用药

1.达比加群酯胶囊，为口服的直接凝血酶抑制剂前药，用于预防非瓣膜性房颤患者的卒中和全身性栓塞。本品具有不需要频繁抽血监测以及随之调整剂量的特点。批准本品进口和分包装，可为中国房颤患者防治卒中和全身血栓栓塞提供最新治疗手段。

2.曲前列尼尔注射液，是肺动脉高压治疗药物。肺动脉高压是一种预后很差的心血管疾病，为罕见病。目前已有的治疗药物存在半衰期短的问题，须通过放置在大静脉中的永久性导管，采用给药泵持续静脉输注，存在可能导致输注中断和血流感染等风险。本品稳定性较好，半衰期长，主要采用皮下持续输注方式给药，也可持续静脉输注给药，皮下给药途径相对较为安全，可减少严重感染败血症的风险。批准本品进口上市，可以让我国肺动脉高压患者获得最新治疗手段。

（五）生殖系统用药

醋酸加尼瑞克注射液，用于预防过早出现促黄体激素（LH）峰。不孕症在全世界的发病率达到9%，在体外受精与胚胎移植过程控制超排卵方案（COH）5 / 13

中使用促性腺激素释放激素（GnRH）激动剂降调节已被常规采用。本品为第三代GnRH拮抗剂，能通过与垂体前叶的GnRH受体的竞争性结合，快速而可逆地抑制体内促卵泡激素（FSH）和促黄体激素（LH）的释放。批准本品在我国的进口上市，为预防接受辅助生殖技术（ART）控制性超排卵（COH）方案的不孕症患者过早出现促黄体激素（LH）峰提供了最新的药物选择。

榆栀止血颗粒，用于排卵性功能失调性子宫出血所致的月经量多且中医辨证属于血热证者，可伴见口干心烦，尿赤便结，舌红、苔黄，脉滑数等。“功能失调性子宫出血”为中医具有传统治疗优势的适应症，目前西医药仍缺乏有效治疗药物。本品的批准上市，为该疾病的患者增加了新的治疗手段。

（六）消化系统用药

缓痛止泻软胶囊，用于肝郁脾虚所致的肠鸣腹痛、腹痛即泻、泻后痛缓，常因情志不畅而发或加重，脉弦、苔薄白；肠易激综合征（腹泻型）见上述证候者。该药处方来源于明代《景岳全书》中经典名方“痛泻要方”，经临床研究证明对于肠易激综合征（腹泻型）患者症状改善、疾病缓解具有确切的疗效，体现了中医药发展中继承与创新相结合的成果。该药品批准为肠易激综合征（腹泻型）患者增加了新的用药选择。

（七）眼科用药

康柏西普眼用注射液，是我国自主研发的、首个治疗年龄相关性黄斑变性的治疗用生物制品药物。随着我国老龄化步伐的加快，年龄相关性黄斑变性并导致失明的发病人数呈急速上升趋势。针对这种情况，采取特殊审批程序，对康柏西普眼用注射液进行了审评。这个产品的批准生产上市，为解决我国对此病症的临床用药可及性具有积极意义。

三、2013年受理与审评情况

2013年，药品审评中心全年受理新注册申请7529个（以受理号计，不含复审，下同）。与既往年度受理审评任务的比较情况见图1。

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图1显示，各年度总体受理量在7000个左右波动，而近两年略有增加，其中化药受理量增加较为明显。几年来，化药的受理量基本保持在各年度受理总量的80%至85%。

2013年，药品审评中心完成审评并呈送国家总局审批的审评任务4491个，其中批准2767个，不批准1384个，另有企业撤回和非中心审评任务340个。2013年药品审评中心受理量和完成量比较相差3038个，主要集中在化学药品。

截止到2013年底，国家总局已批准情况见表

1、表2（不包括补充申请）。

表1 2013年批准药品上市情况

表2 2013年批准药物临床研究情况

以下，分别为本年度化药、中药和生物制品的年度受理和审评数据。

（一）2013年化药受理和审评情况

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1．化药新申请的受理情况

2013年，化药各个序列受理情况如图2：

2013年，化药新申请以受理号计共6409个。其中新药临床试验申请（IND）包括注册分类

1、注册分类2和国际多中心临床试验申请；验证性临床为注册分类3和4的临床试验申请；新药生产上市申请（NDA）为完成临床试验后的生产上市申请；仿制及改剂型申请（ANDA）为注册分类5和6的生物等效试验申请和生产上市申请。

2．IND申请的治疗领域构成

无论国际多中心临床试验申请还是国内IND申请，比例最大的均为肿瘤治疗领域药物。

3．仿制药重复申报的情况

图4显示，2013年新申报的ANDA申请共2427个（按受理号计）。已有批准文号20个以上的药品有1039个申请，占2013年ANDA申报量的42.8% 8 / 13

（2012年为60.7%）；已有批准文号10个以内的ANDA申请932个，占2013年ANDA申报量的38.4%（2012年为20.6%）。

4．审评完成情况

2013年中心完成化药审评4237个（以受理号计，未计申请人撤回和非中心审评的200个申请，不计复审任务），具体情况见表3。

表3 2013年化药审评完成情况

化药审评结束并送局审批的3348个品种中，不批准结论占31.2%，总体不批准率已连续四年保持在30%左右。

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图5显示，IND和NDA两个通道的完成量相对平稳且稳中有升，其余各个通道2013年较之2012年均有所下降。

5．审评时限情况

表4 化药各审评通道启动审评情况

表4显示，近三年来，IND、补充申请和进口再注册三个通道的审评等待时间相对平稳，而验证性临床、NDA、ANDA三个通道的审评等待时间在逐步延长，反映了此三类任务的积压现象。

（二）2013年中药受理和审评情况

1.新申请的受理情况

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中药新申请共594个（以受理号计）。

2.审评完成情况

2013年中心完成中药审评635个（以受理号计，未计申请人撤回和非中心审评的91个申请，不计复审任务），具体情况见表5。

表5 2013年中药审评完成情况

3.审评时限情况

目前中药审评排队等待时间不是主要矛盾。

（三）2013年生物制品受理和审评情况

1.新申请受理情况

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生物制品新申请共526个（以受理号计）。

2．审评完成情况

2013年中心完成生物制品审评408个（以受理号计，未计申请人撤回和非中心审评的49个申请，不计复审任务），具体情况见表6。

表6 2013年生物制品审评完成情况

3.审评时限情况

表7 生物制品各审评通道启动审评情况

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四、结语

在党的十八届三中全会精神指引下，在国家食品药品监督管理总局的坚强领导下，药品审评中心将继续认真履行职责，依法规、按程序、照标准开展药品技术审评工作，切实保护和促进公众健康。

http://www.xiexiebang.com/news.do?method=viewInfoCommon&id=313280 13 / 13

第二篇：2008药品审评报告

2008年药品注册情况通报

2009年02月12日 发布

药品注册，是国家食品药品监督管理局根据药品注册申请人的申请，依照法定程序，对拟上市销售药品的安全性、有效性、质量可控性等进行审查，并决定是否同意其申请的审批过程。其根本目的是通过科学评价保证上市药品安全有效，保障和促进公众健康。在药品研制、生产、流通、使用一系列环节中，药品注册管理处于药品监管的起始阶段，是从源头上对药品安全性和有效性进行评估和实施监管的重要手段。

改革开放30年来，我国药品注册管理的模式从分散审批到集中审批，从审评审批一体化到受理、审评、审批三分离，药品注册工作在改革与发展中不断完善。特别是2007年修订施行的《药品注册管理办法》，以科学监管理念为指导，通过整合药品注册管理资源，深化注册审评机制改革，严格注册审批程序，强化药品的安全性，实现对药品注册全过程的监督管理，逐步建立起统一高效、运行顺畅的药品注册管理体系。

去年是新修订的《药品注册管理办法》实施的第一年，为贯彻执行新办法，将立法精神和要求真正落到实处，我们又相继出台了《中药注册管理补充规定》、《药品注册现场核查管理规定》、《新药注册特殊审批管理规定》等一系列的配套文件以及几个药品研究技术指导原则。总之，从法制、机制和技术方面规范和完善了药品注册管理工作。

一、药品注册批准情况

2008年，我局共受理药品注册申请3413件，与06年和07年同期相比分别下降75%和18%，主要是由于仿制药申请和简单改剂型等申请数量的大幅度下降所致，（其中仿制药申请分别同比下降了85%和46%），这在一定程度上反映出注册申报数量开始趋于正常，注册申请人更加趋于理性，药品研发秩序逐步好转。

2008年，我局共批准新药临床申请434件，其中有52种属于新化合物；批准新药生产申请165件，涉及119种药品，其中包括1类新药5个；批准仿制药生产申请1502件，涉及614种药品；批准药品进口申请99件，涉及83种药品。（以上数据均未统计原料药）

对于一些治疗艾滋病、恶性肿瘤等重大疾病和涉及公共健康危机的药物，我们给予了重点关注。

（一）抗肿瘤药物。批准了37个国产抗肿瘤药的上市，其中13个为未曾在国内上市销售的药品。批准了13个进口抗肿瘤药的上市，其中12个为首次批准进口的抗肿瘤药。此外，还批准了56个抗肿瘤新药进入临床试验。

（二）抗艾滋病药物。批准了两种抗艾滋病药物的国产仿制申请（奈韦拉平片和拉米夫定片），批准了两个新抗艾滋病药的进口申请（马拉韦罗片和富马酸泰诺福韦二吡呋酯片）。此外，还批准6个抗艾滋病新药进入临床试验，包括1个创新性抗艾滋病疫苗。

（三）肝炎治疗药物。批准了12种治疗乙型肝炎的国产药物上市。此外，还批准了6个治疗乙型肝炎药品进入临床，其中1个为全新化合物。

（四）抗震救灾药品。“5.12”汶川大地震发生后，为保证抗震救灾急需药品供应，国家食品药品监督管理局对抗震救灾急需药品实行特殊审批，在很短时间内就完成了对红细胞保存液、血液保存液等药品的注册审批。

此外，我们还批准了大流行流感病毒灭活疫苗，为流感暴发性流行时的公共预防提供了有效保障。

二、关于过渡期集中审评工作情况

这是2008年药品注册的一项重要工作，开展过渡期集中审评是全国整顿和规范药品市场秩序专项行动的后续任务之一。为了解决一度出现的突击申报、资料造假等药品研制环节中的问题，经过一年半整治，到2007年底，我们监督企业主动撤回了近8000个申请，坚决纠正了药品研制中的不规范和弄虚作假行为。同时，新修订的《药品注册管理办法》从2007年10月1日起实施，提高了药品注册申报要求，规范了药品审评审批程序。但由于药品审评环节仍积压了约2.5万个申报件，严重妨碍了注册工作的正常开展。为此，国家食品药品监督管理局抽调系统内精干力量，成立专门工作班子，并充分发挥外聘专家作用，我们始终坚持依法行政的原则，坚持严格把关的原则，坚持公开、公平、公正的原则，组织开展了过渡期品种的集中审评工作。

经过近一年的努力，该项工作已基本完成。2.5万个申报件中，审评结论为批准的约有9200件，约占总数的37%；结论为不批准的约有1.53万件，约占总数的60%。通过开展这项工作，一方面有效解决了申报品种过多、审评审批严重超时的历史问题，另一方面极大地遏制了药品研制不规范和低水平重复的行为，对促进医药行业又好又快发展具有重要的意义。

三、关于2009年药品注册工作思路

2009年，药品注册工作遵循的总的原则是“严”、“新”、“好”，也就是严格把关、严格标准；鼓励创新、立足创新；又好又快、安全发展。主要工作有五个方面：

（一）抓法规建设，完善药品注册管理体系

主要是研究制定《天然药物注册管理补充规定》、《药品标准管理办法》。

（二）抓源头管理，确保药品安全和质量

一方面，强化风险管理，严把上市药品准入关，从源头上消除安全隐患，另一方面研究推行DMF（药品原辅料质量主档管理）制度，建立长效机制，强化原料药、辅料、化学中间体和药包材的管理。

（三）抓标准管理，促进药品质量全面提高

分期、分类、分步，全面推进“药品标准提高行动计划”的实施，完善药品优胜劣汰机制。

（四）抓监管效能，重塑药监新形象

优化资源配置，优化工作流程，增进信息共享，提高审批效能，研究制定《药品注册质量管理规范（GRP）》，规范审评审批行为，保证注册工作质量和公平。

（五）抓队伍建设，提高监管能力和水平

一是继续开展多层次多方位的培训工作，二是继续加强党风廉政建设，形成以制度管人、靠制度管事、用制度管权的良好氛围。

近年来，国际上药品质量管理的理念也在不断发生变化，从“药品质量是通过检验来控制的”到“药品质量是通过生产过程控制来实现的”，进而又到“药品质量是通过良好的设计而生产出来的”﹝即“质量源于设计”（QbD）﹞理念。这就意味着药品从研发开始就要考虑最终产品的质量。在配方设计、工艺路线确定、工艺参数选择、物料控制等各个方面都要进行深入研究，积累翔实的数据，并依此确定最佳的产品配方和生产工艺。

根据这种理念上的改变，就要求药品质量监管的控制点要逐渐前移，从过去单纯依赖终产品检验，到对生产过程的控制，再到产品的设计和研究阶段的控制。简单讲，就是从源头上强化注册监管，确保药品质量和安全。

此外，我们还将积极利用审评审批政策鼓励和支持创新，减少低水平重复，不断规范审评要求，逐步形成科学合理、公正透明的药品注册管理体系，树立药品审评工作新形象，开拓药品注册工作新局面。

小贴士：

1.“药品质量是通过检验来控制的”，即“检验控制质量”模式，是指在生产工艺固定的前提下，按其质量标准进行检验，合格后放行出厂。劣势主要体现在两个方面：其一，检验仅是一种事后的行为。一旦产品检验不合格，虽说可以避免劣质产品流入市场，但毕竟会给企业造成较大的损失；其二，每批药品的数量较大，检验时只能按比例抽取一定数量的样品，当药品的质量不均一时，受检样品的质量并不能完全反映整批药品的质量。

2.“药品质量是通过生产过程控制来实现的”，即“生产控制质量”模式，是将药品质量控制的支撑点前移，结合生产环节来综合控制药品的质量。这一模式的关键是首先要保证药品的生产严格按照经过验证的工艺进行，然后再通过终产品的质量检验，能较好的控制药品的质量。这一模式抓住了影响药品质量的关键环节，综合控制药品的质量，比单纯依靠终产品检验的“检验控制质量”模式有了较大的进步。但是，“生产控制质量”模式并不能解决所有的问题，其不足之处在于，如果药品的研发阶段，该药品的生产工艺并没有经过充分的优化、筛选、验证，那么即使严格按照工艺生产，仍不能保证所生产药品的质量。

3.“药品质量是通过良好的设计而生产出来的”，即“设计控制质量”模式，是将药品质量控制的支撑点更进一步前移至药品的设计与研发阶段，消除因药品及其生产工艺设计不合理而可能对产品质量带来的不利影响。根据这一模式，在药品的设计与研发阶段，首先要进行全面的考虑，综合确定目标药品，然后通过充分的优化、筛选、验证，确定合理可行的生产工艺，最后再根据“生产控制质量”模式的要求进行生产与检验，从而比较全面的控制药品的质量。

其实，这三种模式的演变与我们对药品质量影响因素的认识逐渐深入是分不开的，是符合药品的研发规律的。

第三篇：2015药品审评报告

2015药品审评报告

国家食品药品监督管理总局药品审评中心

2015年，在国家食品药品监督管理总局的领导下，药品审评中心（以下简称药审中心）紧紧围绕“改革审评制度，解决审评积压，提高审评质量，完善审评体系”，不断推进各项工作，切实维护和促进公众健康。根据国家食品药品监督管理总局有关工作要求，现将《2015药品审评报告》予以发布。

一、2015年主要工作措施及进展

2015年，药审中心深化制度改革，加强审评管理，消除审评积压，提升审评效率，确保审评质量，各项工作举措取得积极进展，为更好保障公众用药安全有效，促进公众健康奠定了基础。

（一）推进审评制度改革 按照国务院、总局党组关于药品审评制度改革的要求和工作部署，2015年，药审中心在改革审评管理制度、改进用人机制、强化审评质量管理等方面推出了多项改革举措，以全力推进审评制度改革。

改革审评管理制度。在对创新药实行一次性批准临床试验、加强后续沟通交流与监管，以及有条件批准临床试验方面取得实质性进展；组织研究肿瘤适应症创新药临床试验备案管理的可行性；完善“立卷审查”快速审评方法，加快淘汰存在重大缺陷的注册申请，并为承接药品注册申请受理工作奠定了基础；强化以临床价值为导向的审评管理，完善适应症团队审评制度，探索建立项目管理人制度；逐步完善有关药品注册申请的优先审评制度，起草了《临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定的基本原则》，并上网征求意见。

改进用人机制。制定首席审评员招聘方案，探索建立首席专业岗位制度，构建科学化、与国际接轨的审评体系；制定《审评员薪酬管理暂行办法》，探索研究多劳多得、优劳优得的动态评估绩效分配体系，以调动工作人员的创造性和积极性；平稳完成三至七级专业技术岗位设置工作，保证了审评人才梯队建设；起草完成《药审中心解决审评积压尽职免责与违规追责暂行规定》，为稳定与激励审评队伍，不断提高审评质量和效率进行探索；探索引入外部咨询机构和专业人员参与中心的管理制度建设等。

强化审评质量管理。通过制定各专业领域技术指导原则和翻译转化国外指导原则，进一步推进符合我国药物研发实际的技术指导原则体系建设；以政府购买服务方式，与专业的质量管理咨询公司合作，制定《药审中心审评质量管理体系建设方案》，全面启动了药审中心三年审评质量管理体系建设工作；加大与法律专业机构合作，探索研究法律专业支持技术审评工作的方式，推进依法审评；起草了《药品注册技术审评复审工作管理办法》，并上网征求意见，以推进药品技术审评复审改革。

（二）解决审评任务积压

审评任务大量积压已成为实现科学监管和行业良性发展的巨大障碍。为消除这一障碍，2015年，药审中心坚持改革制度和消除积压并行，多措并举，全力解决审评任务积压。

开展“专项”审评工作。贯彻落实改革要求，集中审评力量，严格审评标准，调整审评理念，优化审评流程，针对各类注册申请，采取不同的措施；提前全面梳理技术标准，做好审评工具的储备和质量控制的保障，对化药仿制药生物等效性试验申请和3类新药验证性临床试验申请集中开展“专项”审评工作；在审评过程中，加强督导和质量控制，做到审评标准不降低，审评质量有保障。

整合审评人力资源。多渠道扩增审评力量，招聘聘用制审评员51人，组织形成省（市）局挂职团队6个共95人；继续完善培训机制，强化专业培训，加快新到岗审评人员形成战斗力；药审中心老审评员们充分发挥在解决积压工作中的主力军作用，在完成自身审评任务的同时，带教新审评员和省局团队，加快了中心各类审评人员融合，使新审评员和省局团队成为审评工作的生力军。

发扬药审人精神。广泛进行思想动员、组织发动，通过中心文化建设和党风建设，积极营造投身改革、牺牲奉献的工作氛围，发扬药审人精神，对完成消除审评积压任务起到了组织保障作用。

经过各方努力，药审中心2015年全年完成审评任务9601件，比去年全年完成量增加了近90%。审评任务积压由2015年高峰时的22000多个降至2015年底的不到17000个，实现了年初确定的工作目标，解决审评积压的各项举措初显成效。

（三）促进行业良性发展

2015年，药审中心立足自身职能，遵循药品注册管理客观规律，积极采取措施推进科学审评，促进行业良性发展，努力做到更好地服务公众。

鼓励创新药研发。遵循创新药研发规律，对申请临床的创新药审评进行了合理优化，推进创新药尽快进入临床试验，以切实鼓励创新；针对创新药上市申请，重新修订了《化药原料药生产工艺信息表》、《化药制剂生产工艺信息表》及《生产工艺信息表确认书》三个文件的提交模版，提高了申报文件的质量，缩短了新药的审评时间；完善国家“重大新药创制”科技专项立项品种的优先审评机制，以鼓励新药创制。

完善仿制药审评。配合国家总局构建仿制药BE备案机制，完成仿制药BE备案平台构建，并投入使用；制定仿制药审评报告模板和批件模板，突出研发者主体责任，改进审评组织模式，优化审评流程；梳理重复申报严重的仿制药清单，提供总局发布，引导立题依据不科学、剂型或规格不合理、安全有效性存在问题的品种不再申报；积极探索对高质量仿制药和临床急需仿制药实行优先审评。

加强沟通交流。完善日常咨询制度，进一步通过中心网站公开审评信息；完善“申请人之窗”沟通交流的申请，以提高沟通交流的效率，全年共组织实施了40次针对研发和审评过程中重大技术问题的沟通交流；代拟起草了《药品技术审评沟通交流管理办法》，并上网征求意见；召开了肿瘤适应症创新药临床试验备案制度座谈会、中药审评改革专家座谈会、疫苗审评专家座谈会等会议，增进各方协作，共商鼓励创新机制。

推进中药审评改革。在深入分析当前中药审评面临问题的基础上，结合中药审评工作专家座谈会意见，通过定期制定审评计划、调整主审报告部门、强化适应症团队管理、改进审评报告模板和审评理念、加强专家咨询会管理、加快指导原则制定发布等措施，全面开展中药审评改革，提高中药审评效率和质量，助力中医药创新，促进产业发展。

二、2015年受理与审评情况

2015年，药审中心全年接收新注册申请8211个（以受理号计，下同）。与既往接收注册申请的比较情况见图1。

2015年接收注册申请数量较2014年有所回落，但仍处于高位。其中化药和中药接收量有所下降，生物制品接收量有所增加。近年来，化药注册申请的接收量约占各接收总量的85%。

2015年，药审中心全年完成审评的注册申请共9601个，超过接收量1390个，实现了完成量大于接收量。其中建议批准临床4676个，建议批准上市391个，建议批准补充申请1183个，建议批准进口再注册143个，建议各类不批准2208个，另有企业撤回等情况的注册申请1000个。2015年完成审评建议批准上市和批准临床的情况见表1（不包括补充申请和进口再注册）：

表1 2015年完成审评建议批准上市和批准临床的各类注册申请情况

（一）2015年化药受理和审评情况 1.注册申请的接收情况

2015年，化药各序列注册申请接收情况如下：

2015年，新接收化药注册申请共7270个。其中验证性临床、ANDA、补充申请三类注册申请占化药全年接收量的88.6%。

与前三年比较，验证性临床接收量逐年大幅增加，ANDA和补充申请下降较为明显，具体见图3。

2．IND各治疗领域接收注册申请情况

国产IND申报数量较多的治疗领域有：抗肿瘤药物、消化系统疾病药物、内分泌系统药物、风湿性疾病及免疫药物。国际多中心（含进口IND）申报数量较多的治疗领域主要集中在抗肿瘤药物。

对比国产和进口IND，相同的申报热点是抗肿瘤领域，不同的是国内IND申报较多的风湿性疾病及免疫药物、消化系统疾病药物、神经系统药物、抗感染药物等领域，几乎没有进口IND申报。

3.仿制药重复申报的情况

截至2015年底，待审的化药ANDA申请共7411个，占待审任务总量的42.9%，涉及活性成分1027个。重复申报较严重的有94个活性成分（待审任务量均在20个受理号以上），涉及注册申请3780个，占化药ANDA总任务量的51%。其中相同活性成分待审任务超过100个的有埃索美拉唑钠、恩替卡韦、法舒地尔，其中埃索美拉唑钠和恩替卡韦两个活性成分2015年的新申请量仍位列前茅。

表2 化药ANDA重复申报情况

截至2015年底，待审的化药验证性临床申请共3590个，占待审任务总量的20.8%，涉及活性成分660个。重复申报较严重的有40个活性成分（待审任务量均在20个受理号以上），涉及注册申请1393个，占化药验证性临床总任务量的38.8%。其中相同活性成分待审任务超过50个的有沃替西汀、阿普斯特、阿考替胺、曲格列汀、阿伐那非、阿法替尼、阿齐沙坦、卡格列净。

表3 化药验证性临床重复申报情况

4.审评完成情况

2015年中心完成化药审评8514个（以受理号计），具体情况见下表。表4 2015年化药审评完成情况

有明确审评结论的注册申请中，批准结论5740个，不批准结论1977个，总体不批准率为25.6%。

图5显示，2105年验证性临床和ANDA（申请临床试验）两个任务序列完成量大幅增加，IND、NDA和进口再注册两个任务序列的完成量平稳增加，补充申请通道完成量下降明显。

（二）2015年中药受理和审评情况 1.注册申请的接收情况

2015年，中药各序列注册申请接收情况如下：

2015年，新接收中药注册申请共374个，各类注册申请接收情况与前三年比较见下图：

2.审评完成情况

2015年中心完成中药审评544个，具体情况见下表。表5 2015年中药审评完成情况

其中批准的仿制及改剂型均为遗留品种。各类注册申请完成审评情况与前三年比较见下图：

（三）2015年生物制品受理和审评情况 1.注册申请的接收情况

2015年，生物制品各序列注册申请接收情况如下：

新接收生物制品注册申请共566个，各类注册申请接收情况与前三年比较见下图：

2.审评完成情况

2015年中心完成生物制品审评543个，具体情况见下表。表6 2015年生物制品审评完成情况

各类注册申请完成审评情况与前三年比较见下图：

三、2015年批准的重要品种

2015年，药审中心及时完成了多个涉及重大公共卫生领域、具有重要社会价值品种的审评工作，为患者获得最新治疗手段提供了可能性，也为患者用药可及性提供了重要保障。

1.Ebola疫苗：我国自主研发的重组埃博拉疫苗，也是全球首个2014基因突变型埃博拉疫苗。药审中心按“特别审评程序”完成了该疫苗临床试验申请的审评，获得了世界卫生组织（WHO）、西非国家和国际社会的一致好评。

2.口服I型III型脊髓灰质炎减毒活疫苗(人二倍体细胞)：WHO全球消灭脊髓灰质炎战略免疫规划推荐的常用疫苗，药审中心按照“特别审评程序”完成审评并批准了该疫苗的注册上市，为实现WHO全球消灭脊髓灰质炎战略免疫规划和相关疫苗的可获得性奠定了基础。

3.肠道病毒71型灭活疫苗: 我国自主研发的1类新药疫苗，用于刺激机体产生抗肠道病毒71型（EV71）的免疫力，预防EV71感染所致的手足口病。药审中心按“特殊审评程序”完成了该疫苗审评并经总局批准上市，对有效降低我国儿童手足口病发病率和重症死亡率具有重要意义。

4.注射用阿糖苷酶α：目前全球唯一批准用于庞贝病的药物。庞贝病是一种进行性和致死性代谢性疾病，病情严重，特别是婴儿型，病情进展快，死亡率高，目前国内缺乏有效治疗手段。该产品按孤儿药评价要求及时完成审评并获准在我国进口上市，为我国庞贝病患者提供了一种有效的治疗药物。

5.门冬氨酸帕瑞肽注射液：目前全球唯一批准的库欣氏病对因治疗药物。库欣病属于罕见疾病，对于不能手术或手术不能治愈的患者数量更少，且患者常伴多种合并症，死亡率高，目前国内尚无有效的治疗药物。该品种在我国的进口上市，为此类患者提供新了的治疗手段。

6.醋酸阿比特龙片：全球首个选择性、不可逆甾体类抑制剂，属于全新作用机制的前列腺癌治疗药物，用于去势抵抗性转移性前列腺癌（mCRPC）。前列腺癌是男性最常见的恶性肿瘤之一，近年来我国前列腺癌的发病率呈上升趋势，一旦化疗失败，缺乏有效的治疗手段，同时，还有部分患者不能耐受化疗的毒性，因此对该类患者缺乏有效治疗手段。该品种在我国上市，将填补现有mCRPC患者治疗手段的不足。

7.阿昔替尼片：批准用于进展期肾细胞癌的成人患者。主要针对既往接受一种酪氨酸激酶抑制剂或细胞因子治疗失败的进展期肾细胞癌的成人患者，该产品的进口上市，将为晚期肾癌患者带来更多的治疗选择。

8.贝伐珠单抗注射液：批准用于非小细胞肺癌的一线治疗。相对于单纯接受化疗治疗，以该品种为基础的一线治疗可显著延长患者的无疾病进展生存期。该品种新扩展新适应症的批准，为肺癌患者带来了新的治疗手段。

9.聚乙二醇修饰干扰素：我国第一个国产上市的聚乙二醇（PEG）修饰干扰素品种，其及时完成审评并批准上市，打破了国外进口同类产品垄断中国市场的局面。

10.聚乙二醇化重组人粒细胞刺激因子注射液：批准用于非骨髓性癌症患者在接受易引起临床上显著的发热性中性粒细胞减少症发生的骨髓抑制性抗癌药物治疗时，降低以发热性中性粒细胞减少症为表现的感染的发生率。两家国内企业获批该产品上市，可提高患者对该药物的可获得性。

11.蒺藜皂苷胶囊：批准用于中风病中经络（轻中度脑梗死）恢复期中医辨证属风痰瘀阻证者。系针对中医药优势病种开发的中药有效部位新药，将为此类疾病患者增加用药选择空间。

四、结语

在国家食品药品监督管理总局的正确领导下，经过相关各方的共同努力，2015的药品审评工作取得了长足进展。但是我们应当正视，药审中心和国际上先进药品审评机构在人才队伍建设、审评能力、权威性、管理制度完善性等方面仍存在差距，当前的药品审评工作与公众的期待和产业的发展需求还存在距离。今后，药审中心将继续深入贯彻党的十八大以来的历次会议精神，坚持科学审评，切实保障和促进公众健康。

第四篇：药品审评中心演讲稿

评委老师，各位同仁，大家好，我是北京市药品审评中心赵杨，今天我演讲的题目是<年轻无极限>。

如果有人问我对年轻的理解，我会不加思索地告诉他“年轻就是无极限”，这是我所在的集体－北京市药品审评中心带给我的感受。我以五色来形容她，我们的药审中心是蓝色的，和谐稳定、团结奋进；我们中心

是黑色的，精深广博、专业性强；我们中心是红色的，热情奔放、拼搏进取；我们中心是黄色的，友爱互助，对生活充满希望；我们中心是绿色的，成立3年，平均年龄不足35岁，我们就像那春天的小树，刚刚扎稳脚跟，充满生气、充满活力。我在这样的集体中成长、进步，而这五种颜色，正代表着我们药审中心整体的状态，每名成员都在集体的环境中成长着，在为梦想拼搏的道路上前进着！

如果有人问我对奥运的理解，我也首先想到了蓝、黑、红、黄、绿这五种颜色，面对奥运，我们是如此振奋，共同的颜色、共同的特征，使我们与奥运更加相通、相融，我们关注属于自己的盛会，我们以年轻的心、似火的热情和努力的工作、学习来为2008年北京奥运会献礼！

年轻无极限，我们的奉献无极限。作为新一代青年，作为“优秀团支部”集体，我们将立足岗位，努力工作，用知识、技能来武装自己，在药品审评的岗位上释放自己，发挥团队精神，面对工作不骄不躁，面对北京市的医药企业，我们本着“科学为根、服务为本、发展为魂”的服务理念，以诚相待、以理相迎，让他们感受到我们一流的专业水平，严谨的工作作风和热忱的服务态度！

年轻无极限，我们的爱心无极限。春天，是爱的季节，一缕阳光，一阵春风，都让人感受到春所带来的勃勃生机。我们生活在充满爱的大自然中，沐浴着春风，感受着人与自然所带给我们的感动。我愿将这份感动，化为行动，去感动赋予我爱的人们。爱就在我们身旁，助人为乐、尊重师长、孝敬父母、礼貌待人。2008年，我是主人翁，北京的一份子，我们会将这种爱遍及到全世界的友人，让他们体会到家的温暖。

年轻无极限，我们的学习无极限。学习专业知识、学习外语、学习礼仪文明知识、学习法律，我们是社会财富的创造者，我们将努力构建学习型、廉政型团队文化，全面提高自身的素质和业务技术水平，促进我们药品审评工作的全面协调和可持续性的发展。

年轻无极限就是从我做起，用我们的行动去感染我们身边的人。作为首都的青年，我们有责任，有义务为奥运做些事情，少开一天车、多种一棵树，我们在任何时候、任何场所都是奥运忠实的志愿者。新北京、新奥运，2008年将会给我们无限惊喜，我们也将会带给北京无限惊喜，年轻无极限，我要大声为奥运呐喊、为奥运加油！

我的演讲完了，谢谢大家！

第五篇：2012中国药品审评报告20120228

2012中国药品审评报告

国家食品药品监督管理局药品审评中心

2012年8月31日德国西部城市施托尔贝格竖起了一尊铜像，名为―生病的孩子‖。铜像左边是一个没有双臂、双腿畸形的小女孩靠在一张椅子上，右边是一张空椅子，铜像底座中间写着―纪念那些死去的和幸存的沙利度胺受害者‖。这一年，是反应停（沙利度胺）事件50周年！

这是一起轰动全球的惨剧！上世纪50年代，德国一家制药商推出镇静剂反应停。这种药品对减轻妇女怀孕早期出现的恶心、呕吐等反应有效，于是迅速在多个国家推广。而此时，美国食品药品监督管理局（FDA）一位叫弗兰西斯·凯尔西的审评员也在案头审查这家德国公司的资料。由于凯尔西博士发现资料中有许多不确定的数据和其它问题，反应停未被准许在美国上市。后来，使用该药品的欧洲、澳大利亚、加拿大和日本等先后发现了新生儿先天四肢残缺，即海豹婴儿。经科学证实，新生儿四肢残缺的罪魁祸首就是反应停。至此，全球已有近一万名左右因反应停引发的海豹儿出生。

正是这场惨剧推动了欧美各国自上世纪60年代起不断变革、完善药品上市的科学审查制度。

反应停的惨剧发生时，我国医药领域与欧美国家几乎没有接触因而免于此害，但同时我国药物的研发基本上是仿制一些药物，药品的供给能力有限，缺医少药问题十分突出。

半个多世纪过去了，世界发生了巨大的变化，药品的研发和市场供应已实现全球化。欧美等药品的上市审评制度在经历了惨剧后，痛定思痛，逐渐形成了现有的国家立法、政府立规、专业机构审评的制度体系，并已在审评方法和手段上建立了完备的科学体系。我国自建国以后建立了药品标准管理制度、药品检验制度，于80年代中期建立了上市药品的审评制度。随着我国卫生事业的发展和医药经济的进步，这一制度也在不断发展和完善。当前，在我国承担药品上市审评的机构为：国家食品药品监督管理局药品审评中心。其主要职责有两个方面：一是负责药物（药品在上市前被称为药物）进行人体临床试验前的科学性审评，以保证临床试验是在受试者有安全保障、人体研究符合伦理和科学标准等条件下进行；二是负责药品上市前的科学性审评，保证公众用药的安全、有效和产品质量的可控。药品审评要对申请的药物是否具有临床治疗价值、患者的需求是否得到满足、公众能否用得上与用得起、药物的风险是否被充分认知、控制风险的手段是否可行、临床受试者是否得到充分的保护、药物的有效性是否确切、药物的质量是否具有控制手段等多种复杂的因素，进行综合分析评判。这些分析评判必须依赖翔实的科学证据，需要审评人员清晰的逻辑分析和专业能力支持，需要各种无利益冲突的专家的参与，也需要同药物研发者平等交流获取信息和知识。评判必须在患者获益和风险之间平衡。每一个审评结论，―批准‖或者―不批准‖，都是对这个机构能力的一次挑战！

药品审评中心的使命：维护和促进公众健康。

药品审评中心的发展愿景：值得信赖的、有国际水平的公众健康的守护者。

药品审评中心的工作标准：质量、效率、透明、清晰、一致和可预见。这与各国审评机构普遍认可的《药品审评质量管理规范》（GRP）所确立的核心标准是一致的。

我们清晰地认识到，药品审评中心目前的能力与所承担的责任是有距离的。我们在审评机构内倡导这样的价值观：开放、创新、公正、实证、团队、责任。这也是机构的使命和机构的发展历程所凝聚的组织文化要素。基于现实，我们提出以受监督、可评估、能发展为推进机构发展的基本要求，借鉴国际法规科学的发展经验，着力提升科学审评的能力，加强专业化审评制度的建设，切实保障公众用药安全、维护和促进公众健康。

我们愿以开放的态度接受社会各界的监督，现将2012中国药品审评报告呈现给公众。

一、2012年重要工作举措

2012年，药品审评中心在诸多方面采取措施，探索前行，更好地服务于公众健康需求。

（一）按照药物研发规律，调整审评策略

鼓励创新研发以解决未被满足的临床需求。促进临床短缺的仿制药研发以解决公众用药的可及性和可支付性问题，是全球药品审评机构普遍关注的问题。创新药和仿制药的研发有其各自不同的特点，审评机构应根据它们各自的研发规律，采取不同的审评策略，保证审评的科学性和效率。

关于创新药的审评

当今全球药物创新的首要领域就是解决未被满足的临床需求。药物创新进程中必须经历―临床准入‖和―市场准入‖这两个环节。审评机构在这两个环节中发挥着鼓励创新和控制风险并重的作用。

2012年，药品审评中心为发挥好上述两方面的作用，采取了以下主要措施：

——鼓励以临床价值为导向的药物创新，发挥好审评的导向作用。鼓励创制针对我国重大疾病谱具有较好治疗作用的药物。鼓励儿童用药、罕见病药物的研发。上述范围的创新药审评任务被列为优先级任务，实行全程督导管理。同时，与重大专项实施管理办公室及时沟通，加快国家重大专项品种的审评，使审评工作更好地落实国家药物创新战略。

——启动《申请概述》撰写工作。围绕临床方案开展―靶向审评‖，以变革研发和审评从仿制药沿袭的惯性思维。针对创新药首次临床试验申请，临床专业审评人员一般会在审评中心承办任务后1个月内，在围绕临床试验方案开展全面评价之前，先行对申请内容、所申请适应症的现有治疗手段进行概括性评价，重点关注申请的临床价值，以及临床试验方案的基本情况，以帮助确定审评任务的优先级，更重要的是帮助安全性评价、药学评价确定合理的技术要求，例如长期毒性研究、稳定性研究的要求等。——建立基于创新药物开发阶段的药学审评及动态跟进的审评模式，彻底转变了创新药药学审评和研发的思路。研发各个阶段的特点，建立创新药临床前药学评价模板和研发期间的报告制度，药学方面的技术要求与国际基本接轨，并使药学更新或变更的资料能够滚动提交。上述措施在2012年5月正式实施后，创新药的药学审评不再成为审评的瓶颈。

——基于风险可度量、可评估、可预测，探索建立创新药临床准入和上市准入的风险管理模式。以实施有效的风险管理为目标，根据创新药所处研发阶段以及上市后临床使用条件下的获益风险评估，分别以临床批件、审评建议函、生产上市批件（进口批件）、风险控制计划、说明书等，对申请人、临床研究者、合同研究组织（CRO）等提出相应的风险管控要求。特别是针对创新药临床试验，让参与人体研究的各相关方共同管控风险，切实保护临床受试者的权益。

——发布《临床试验数据管理工作技术指南》，开通药物临床试验登记和信息公示平台，以保证临床研发符合国际公认的数据管理准则。按照国际标准构建了我国药物临床试验的数据管理和数据标准化工作平台，为进一步加强临床试验全过程、动态监督管理、保证试验数据的真实、规范、可溯源奠定了基础。

——变革沟通交流的模式，制订实施《药品审评中心与申请人沟通交流质量管理规范》，以保证中心的决策是在全面信息采集下进行，提升决策的质量和效率。申请人与中心均可就研发中的关键技术问题提出沟通交流，交换信息和观点，并形成双方签字认可的会议纪要。2012年，药品审评中心与申请人共召开了37 次沟通交流会，形成了37份会议纪要。增加与申请人交流的窗口，开通申报资料滚动提交通道，减少既往只能以―发补‖方式完善资料所带来的不必要的排队时间。创新药临床试验申请的发补率由2011年的41.1%降低至2012年的33.9%。

——鼓励体现中药临床特点的创新。按照中药的研发的规律和特点，进一步探索建立现代中药有效性及安全性的评价体系。组织召开了中药新药研究与评价研讨会，邀请了国内知名专家共同探索中药创新研究的方向和思路。一是在中药新药的审评中，充分考虑其临床应用价值及疗效特点，加强对于中药新药临床有效性假设及研究逻辑的审评，推动中药临床试验从验证性研究向探索性研究的转变；二是针对中药成分复杂，需要全过程控制质量的特点，强调以保证药品质量的稳定均一为核心，要求工艺研究应充分反映规模化生产的可行性；三是工艺研究应与临床疗效和质控体系结合，保证上市后产品批间质量的一致性。

——中药实施分类审评。把握不同类型中药的特点。对于有效部位、有效成分新药，重点关注其立题依据及安全性研究；对用于中医优势病种及非优势病种的中药复方新药，根据其人用经验，探索进行有效性的差异化评价；对于中药注射剂，严格控制安全风险，体现临床优势。

关于仿制药的审评

当前，无论是发达经济体还是新兴经济体国家都十分重视仿制药的研发，以最大限度地解决国家医药支付体系和公民个人在药品可及性和可支付性上的负担。审评机构在仿制药的市场准入中发挥着重要的评判作用，评判其是否与原研产品具有一致性和可替代性。

由于各种原因，我国仿制药申请量高、仿制药重复申请严重、工业化能力不足等问题尚未得到根本解决。同时又存在部分临床治疗价值高、临床亟需仿制药供应不足的问题。为更好满足临床需求，促进我国仿制药的健康发展，药品审评中心在仿制药领域探索了一系列的改革措施：

——对我国仿制药的研发和审评现状加以诊断。研究发布《中国通用名药发展研究报告——市场准入制度研究（2012年）》。由国家药品审评中心和军事医学科学院毒物药物研究所发起、国家科技部批准成立的―通用名药物品种产业技术创新战略联盟‖发布了中国通用名药2012年的研究报告（研究报告全文下载地址：http://www.xiexiebang.com/news.do?method=viewInfoCommon&id=312869）。该研究报告基于对我国仿制药的发展现状和发展路径的分析研究，重点诊断分析了仿制药―市场准入制度‖存在的关键问题，系统提出了以―满足公众健康需求、满足国家战略需求‖为核心的关于我国仿制药准入制度的完善建议。

——探索仿制药优先审评的机制，推进有临床治疗价值、临床亟需仿制药可及性问题的解决。基于试点实践，提出了纳入优先审评仿制药的基本条件，即一是具有较高临床价值，且临床需求尚未有效解决；二是实现工业化生产、能够形成有效供给；三是按照国际技术标准建立全面、系统的药品质量控制体系。在国家局的领导下，与多部委沟通，形成了优先审评仿制药目录的产生机制，构建了优先审评仿制药的注册流程。

——探索生产现场检查和技术审评相结合的工作机制，解决仿制药工业化能力不足的问题。以替加环素、地西他滨和卡培他滨等品种为试点，把生产现场检查融入到审评过程中，派遣一线审评人员参加生产现场检查，实现―资料链接现场‖的审评，增强审评人员对产品和生产工艺的理解，确保批准的产品具有高质量且可工业化生产。

——继续推动国际通用技术文档（简称CTD）格式申报，使仿制药的研发和审评与国际的技术标准对接。CTD格式不仅是一种模块化申报资料要求，他更体现了研发者的研发理念、研发逻辑以及研发全过程管理水平，同时避免审评者对审评数据的采集丢失。药品审评中心鼓励申请人按照CTD格式所体现的研发理念与技术要求开展研究，对采取CTD格式申报的仿制药单独排队、优先审评。总结在CTD格式申报资料审评中发现的共性问题，并在中心网站发布（http://www.xiexiebang.com/dzkw.do?method=largePage&id=312898）。

2012年，药品审评中心根据国家有关要求，继续优先审评艾滋病治疗药物、抗耐药结核药物、氟利昂替代等类型的仿制药。同时，将有限的审评资源向有较高临床治疗价值，且临床亟需的仿制药倾斜。

（二）信息公开，提供公共服务，接受社会监督

药品审评的终端服务对象是患者和公众，专业服务对象是临床医生和医疗机构，直接服务对象是制药企业和药品研究机构。各方有权利获知审评的过程和结果。公众有权利了解自己服用的药品因何有效，有哪些不良反应，服用时有哪些注意事项；临床医生有权利精准、全面、深入的了解药品的特点、作用机理、适应症、不良反应等，以合理用药；研究者、投资者有权利了解审评的决策依据以及可预期的结果。

审评机构应该把审评决策的科学数据和模型转化为公众可以接受的科普语言对全社会公示，以接受专业人士、行业和公众的监督。2012年，药品审评中心进一步加强信息公开力度，以更好地服务于社会并接受社会。

向社会公开方面采取了以下措施：

——在中心网站发布我国新上市药品的《审评概述》。通过《审评概述》，清晰地告知公众审评机构是基于什么数据和实证做出决策，批准这个药物的。其中包括：这是一个什么样的疾病，患者承受哪些痛苦；这个疾病的致病因素有哪些，在全球有无明显的差异；这个疾病现在有无有效的治疗手段，如有，现有手段还有哪些不足；这个药物做了哪些研究，研究的结果证明了在这个疾病的哪些环节可以发挥治疗作用、对患者有明确的益处；这个药物的研究中暴露了哪些安全性信号，基于这些安全性、有效性信息的风险获益分析，针对这些安全性信号已经采取了哪些控制措施；还可能有哪些潜在的安全性问题，我们有无相应的手段预警和管控；这个产品上市后还有哪些其他的要求等。2012年已发布38篇审评概述。

——加强药物临床试验的信息公开。在中心网站建立―临床试验登记与公示‖系统（http://www.xiexiebang.com/news.do?method=changePage&pageName=serviceLcsy&frameStr=125）。向社会公示，哪些药品已经进入临床开展人体研究；公示每一个研究项目、研究者和地点等信息，使这项研究活动在社会伦理道德认可的条件下进行，促进对受试者的保护。

——主动向公共媒体开放，接受媒体的监督。2012年《科技日报》、《中国医药报》、《医药经济报》等专业媒体以及社会科学研究机构参加了中心的开放日、论坛、专家咨询会、研讨班等活动，从第三方的视野审视药品审评工作。向申请人公开方面采取了以下措施：

——公开待审品种排队序列。依托中心的网站，公开了中心承办的全部注册申请以及各类化学药申请的任务序列；让大家都知道自己申报的品种排在什么位置，预计多长时间能完成审评，便于申请人安排工作计划。

——公开―加快审评‖的品种和加快原因。凡属加快审评的品种，都会在中心网站上说明原因，让公众了解审评资源倾斜的原因。

——各月化药的审评计划及其完成情况全部上网公开，定期公示中心审评任务完成情况及审评结论，让申请人对审评进程进行监督检查。

——通过―申请人之窗‖向申请人公开不批准品种的审评报告。对于技术审评结论为―不批准‖的品种，向申请人全文公布技术审评报告，申请人全面了解不批准理由，并可在15日内提出申诉意见。2012年我们已接受了214个不批准品种的申诉意见，并充分考虑申请人的意见后做出审评结论。

——公布审评咨询会议信息。所有咨询审评专家的会议情况均在会后予以公示，全年共召开专家咨询会议11次，涉及189个品种，邀请专家1590人次。

——公布复审品种审评计划和复审结论。2012年全年收审复审申请170个，完成复审任务196个。其中维持原结论161个，占82.1%；，纠正原审评结论35个，占17.9%。

——发布已有批准文号与在审品种信息。针对仿制药重复研究、重复申报的问题，为合理引导药物研发的方向，药品审评中心对已批准上市品种和在审的重复品种进行了全面、系统的整理分析，并在药品审评中心网站发布（http://www.xiexiebang.com/drugInfo.do?method=init）。

——起草、修订药物研究技术指导原则，发布技术标准。为指导研发工作，清晰阐述药品研发的技术标准和要求，2012年，药品审评中心继续完善药品研发的技术指导原则体系，启动起草36项、修订7项指导原则，已有3项由国家食品药品监督管理局正式发布实施，8项公开征求意见。此外，针对研发中存在的一些具体技术问题，在中心网站开辟了―共性问题解答‖专栏，解答103条问题；针对研发和审评中新问题的研究，在中心网站电子刊物专栏发表了40篇文章，提出对这些问题的前瞻性思考。

——举办第三届中国药物创新论坛。基于对国内外近800家企业的调研数据，分析国内研发模式、研发能力和风险控制能力，探讨我国药物审评应对策略。

——继续采用多种方式开展沟通交流。全年举办8次开放日活动，向公众介绍中心的基本情况，参加人员达236人次。举办16期药品技术评价研讨班，与业界共同探讨药品研发和评价的技术要求与标准，共有6829人次的研发人员参与。另外，通过中心网站的信息反馈平台和主任信箱，解答533 个问题。

（三）引入评估机制，着力提高自身能力

——针对―中国药品审评制度定位与作用发挥研究‖，中心委托清华大学公共管理学院和哈佛大学医学院中国项目部，成立联合课题组，对我国药品审评体系的目标定位、药品审评的法规体系、药品审评制度与机制以及审评机构的专业能力建设等问题，进行诊断和分析，2012年已经完成了专题研究。

——针对审评机构决策质量和审评质量管理体系建设问题，中心邀请国际法规科学创新研究中心（CIRS），对中心质量管理体系进行了诊断和分析。2012年5月，CIRS与中心就审评质量管理体系（Good Review Practice，GRP）的实施进行了交流，并进行基线调查。9月又对中心管理团队进行了问卷调查和社会调查。11月向中心报告了初步评估意见。本次评估是CIRS首次在亚太地区开展的机构内的正式评估。

——针对疫苗审评质量管理体系建设，并结合WHO对疫苗监管体系评估工作的要求，推进ISO-9001评估和认证工作。2012年8月开展了内审员培训，9月完成对《质量手册》和《程序文件》的起草和修订工作，并请各部门制定好相关三级文件。目前，中心已进入疫苗质量管理体系运行阶段，并进入ISO-9001认证二期审查。

——针对审评机构的审评能力和工作效率，中心制定出台了《审评人员职务调整考核评估管理办法》和《绩效考核工作办法》，以定量的指标和数据来评估中心的工作效率。

（四）加强制度建设，推动事业发展

药品审评机构的角色是公众健康的守护者和促进者。我们要不断提升机构能力，以满足十三亿公众的健康需求；我们是创新的协同推动者，既要协同推进创新，又要有效地控制创新中的风险，同时还不能成为创新中的障碍。这对我们有相当大的挑战。

稳健的发展，需要制度保障。中心基于现实，制定和完善了管理制度和审评流程，构建专业化审评制度体系框架。在《药品审评原则和程序》总原则下，制订出台了《药品审评中心技术审评决策路径管理规范》、《药品审评中心审评任务管理规范》、《药品审评中心审评卷宗管理规范》、《药品审评中心与注册申请人沟通交流质量管理规范》等一系列共10个规范，不但注重程序审评，更加注重基于证据的审评。以质量、效率、透明、清晰、一致和可预见作为审评工作原则，并将其作为评价审评决策质量的指标。

稳健的发展，需要一支―高水平、国际化、有权威‖的人才队伍。任何决策都是依赖于人的，只有高素质的人，才可能有高质量的决策。对于我们这样一个人力资源有限，却承担着13亿人口上市药品把关责任的机构，对于高素质人才的需求就更加迫切。我们采取了以下措施： ——探索新的人才引入机制，加大内部人才培训、培养和考核力度。2012年首次面向社会公开招聘了3名高级审评员；开展专业、管理、英语等方面的培训工作，培训人员60余人次。

——加强技能培训。加强沟通交流的技能培训，分内部和外部两个方面。内部的培训重点在于解决团队中、专业内部、跨专业和跨组织部门之间的交流存在的障碍，以保证高质量、高效率地决策。针对外部交流的培训重点，是在于学会倾听、分析、沟通。准备好倾听公众、行业、医师、媒体的意见，分析他们的诉求，传播评价机构的理念。

——加强国际交流与合作，借鉴国际先进经验。在第四届DIA中国年会举办药品审评中心专场讨论会，中心整体介绍了我国药品审评的技术标准、当前审评和研发所关注的热点技术问题和未来发展趋势等；与美国FDA同仁会举办了―第四届药物审评科学决策学术研讨会‖，通过模拟的―多学科联席会‖，开展科学论证及讨论，明确建立内部咨询机制的重要意义，提高审评团队发现问题、聚焦问题和解决问题的能力。稳健的发展，需要吸纳社会优质资源，保持审评工作的开放性。

——继续实施并完善专家咨询制度。在咨询会议中，重点关注专家的公正和会议质量问题，解决好利益冲突和保密的问题；在疑难问题上，充分听取专家的意见；重大品种的决策尝试采用投票的方式进行集体决策。

——与中华医学会相关专业委员会建立工作机制，加强对临床急需产品信息的获取。初步尝试与呼吸专业委员会、泌尿专业委员会、血液病专业委员会等建立联系，请专业委员会确认，在哪些疾病的治疗上，还缺少有效的、老百姓能买得起的药品，我们将这些药品加快审评，尽快满足公众的用药需求。

——提高审评的开放性，在严格资质筛查、利益冲突规避制度、品种筛选管理和保密制度的保障下，广泛吸纳国内外专家资源，参与审评的讨论与决策。如在非临床安全性评价方面，试点合同式购买服务；聘请生产一线药学专家作为―客座审评专家‖参与仿制药审评。

二、2012年批准重要治疗领域药品情况

2012年，经过药品审评中心的审评，提出建议批准以下多个重要治疗领域的药品，为患者获得最新治疗手段提供了可能性，为患者用药可及性及可支付性提供了重要保证。

（一）抗艾滋病药物（HIV）领域

针对HIV耐药以及增加治疗的顺应性方面，今年提供了以下与全球同步的、最新的治疗手段。

1.利匹韦林片（批准文号：H20120561），是一种二苯胺嘧啶衍生物，属于新型的非核苷类逆转录酶抑制剂（NNRTI），具有很强的抗野生型HIV-1和耐药突变株活性。对耐药的HIV患者具有治疗作用。FDA批准时间2011年5月。2012年我国批准该药品上市，使中国患者及时获得这一最新治疗手段。

2.恩曲替诺福韦吡呋酯片（批准文号：H20120568），为恩曲他滨和富马酸替诺福韦二吡呋酯组成的复方片剂，是国际HIV-1感染治疗指南推荐的新的治疗策略。复方制剂的引入，增加HIV患者治疗的顺应性，这对加强治疗效果具有重要意义，为我国控制HIV提供了新的重要手段。

（二）罕见病治疗领域

1.注射用地西他滨（批准文号：H20123294，H20120066，H20120067），是治疗骨髓增生异常综合症（MDS）药物，该病症是一种罕见病，既往我国仅有进口产品。2012年，通过建立―资料链接现场‖机制，加强对申请人工业化生产能力和质量管控能力的考察，并结合第三方验证证实产品具有较高的质量水平，先后批准了国内两个公司的产品生产上市。

2.苹果酸舒尼替尼胶囊（批准文号：H20100776-783），通过抑制多个靶点而产生抗肿瘤作用和抗血管生成作用药物。2012年批准该药品新适应症，用于胰腺神经内分泌肿瘤患者的治疗，该病的发病率低（约为0.3/10万），发病后患者极为痛苦，且不可手术切除，转移率高，目前无有效的治疗手段。该药是在全面考察全球临床研究数据的基础上，采取豁免注册临床试验的审评策略批准上市的。

（三）儿童用药领域

1.枸橼酸咖啡因注射液（批准文号：H20130109），为国际上唯一被批准的治疗早产儿呼吸暂停的药物。早产儿呼吸暂停是一种可能致残和致命的疾病，我国既往的医疗实践缺乏有效的治疗药物。在全面考察全球临床数据后，采用豁免注册临床的审评策略，为此类患儿的生命抢救及时提供了新的治疗手段。

2.九味熄风颗粒（批准文号：Z20120034）,为首个用于小儿抽动症的中药复方制剂。该适应症为儿童常见病，近年来发病率逐渐提高。目前，这一治疗领域的主要治疗药物均为化学药物，如氟哌定醇等，化药治疗的不良反应较多，有些反应患儿多难于接受。对于轻中度患儿，该中药制剂显示出一定的疗效，且不良反应较少，容易被患儿及家长接受。本品是该治疗领域第一个中药治疗药物。

（四）肿瘤治疗领域

1.双环铂注射液（新药证书：H20120020），是我国科学家发现的新的一种铂类化合物，它具有水溶性强、水溶液中稳定性好、毒性相对低的特点，且在非小细胞肺癌中验证了一定的治疗作用。同时观察到对前列腺癌的治疗有潜在价值。在获得新药证书后，目前正在此领域加强探索。

2.克唑替尼胶囊（批准文号：H20130067，H20130068，H20130076-79），这是继吉非替尼和特厄替尼之后在肿瘤靶向治疗具有里程碑意义的治疗药物。它特异性针对间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的非小细胞肺癌发挥靶向治疗作用。FDA于2011年8月批准上市。中心于2012年2月承办后，于2012年12月完成审评并由国家局批准上市。3.来那度胺胶囊（批准文号：H20130069-72），用于治疗成年患者的难治性、复发性、多发性骨髓瘤，临床有迫切需求。由于该产品是沙立度胺的类似物，具有明确的生殖毒性。该药的上市是在严格评估了申请人―风险管控能力‖、―风险控制措施‖等风险管控策略的基础上，做出的决策。

（五）神经、精神领域

棕榈酸帕利哌酮注射液（批准文号:H20120429-0433），是一种新的用于精神分裂症急性期和维持期的治疗药物。该药为选择性的单胺能受体拮抗剂，对多巴胺D2受体和5-羟色胺5-HT2A受体具有拮抗作用，目前已为国际公认的临床一线治疗药物之一。虽然帕利哌酮缓释片（口服，每日一次）已在我国上市，但本次批准的是每月给药一次的注射剂。此制剂技术在该治疗领域的应用，大大提高了治疗的顺应性，稳固了疗效。

（六）抗病毒与抗感染领域

注射用替加环素（批准文号：H20123339，H20123394），是―超级细菌‖感染的治疗药物。国际上普遍认为该药是Ⅰ型新德里金属β-内酰胺酶泛耐药肠杆科细菌（new delhimetallo β-lactamase 1, NDM-1，简称NDM –1超级细菌）感染治疗的有效药物。原研药品于2010年11月9日获准进口我国。本品的国产化可作为我国应对上述耐药细菌感染的重要药品储备。

为有效保护好这一抗生素资源，审评对说明书使用范围进行了明确界定，以防止临床滥用。

（七）心血管治疗领域

1.替格瑞洛片（批准文号：H20120486），是抗血小板聚集的药物。血小板聚集是引发心血管事件的主要因素之一。该药是第一个具有可逆性抑制作用的药物。2011年中国有近百万新增急性冠脉综合征（ACS）患者，其发病率和死亡率均呈快速增长趋势。目前临床治疗手段除介入治疗以外，阿司匹林+氯吡格雷的二联治疗是唯一的药物治疗手段。该药于2011年7月获准在美国上市，本品进口为我国急性冠脉综合征患者提供了最新治疗手段。

2.阿利沙坦酯片（新药证书：H20120026），是一种口服的抗高血压药物，为血管紧张素Ⅱ受体(AT1受体)拮抗剂。本品为我国自主研发的、国家―十二五‖重大新药创制专项支持的创新药物。本品的上市为我国高血压患者提供了新的选择。

（八）风湿免疫领域

非布司他片（批准文号：H20130009），是用于痛风和高尿酸血症患者的治疗药物。长期以来此领域仅有别嘌呤醇用于临床治疗，由于别嘌呤醇的不良反应明显，限制其广泛应用。该品种的上市，为痛风患者提供了一个有效性更好，安全性也能较好耐受的新的治疗手段。

（九）呼吸系统药品

1.马来酸茚达特罗吸入粉雾剂（批准文号：H20120232），是新的长效吸入型β2-肾上腺素能受体激动剂，用于治疗哮喘或COPD患者。具有起效快，作用持续时间长的特点，可采用每日一次的给药方式，为哮喘或COPD患者的常规治疗药物，增加患者用药依从性。

2.环索奈德气雾剂（批准文号：H20120114，H20120110，H20120112，H20120108），是一种非卤化吸入型糖皮质激素，用于成年人、12岁以上青少年哮喘的维持治疗，国内尚无该产品上市。过去的几年中，我们对替代氟利昂的抛射剂一直给予鼓励和支持，2012年已批准了两家企业生产的该类产品上市，这是对我国履行《关于消耗臭氧层物质的蒙特利尔议定书》国际公约的具体行动。与已上市的二丙酸倍氯米松、布地奈德、丙酸氟替卡松每日两次给药相比，本品可采用每日一次给药的方式，更加方便患者的长期使用。

（十）其他治疗领域

1.海姆泊芬注射剂（新药证书：H20120076），是治疗表皮血管红痣的药品。表皮血管红痣往往伴随面部三叉神经分布，是一种先天性疾病，伴随患儿年龄的增长红痣的面积会扩大，颜色也会变深。这一疾病严重影响患者的身心发育和社会生存能力。海姆泊芬配以光动力设备，高选择性地去除真皮浅层扩张的毛细血管，在消除病变部位的同时，保护位于其上、下的表皮和深层组织，达到有效去除红痣且不留疤痕的目的。本品为我国原研创新产品，是国家―十二五‖重大新药创制专项项目。

2.琥珀酸普芦卡必利片（批准文号：H20120562-65），为高选择性5-HT4受体激动剂用于慢性便秘的治疗。目前慢性便秘的常规药物主要有轻泻剂、促动力剂、膳食纤维及纤维制剂几大类,但都存在不同方面的安全性或有效性问题，临床需要更为有效且安全的药物。琥珀酸普芦卡必利片更适用于既往使用轻泻剂无法充分缓解症状的患者。

（十一）生物制品领域

注射用重组人凝血因子IX（批准文号：S20120053-56），用于血友病治疗。单纯从血液中提取的制品难以满足血友病的治疗，本品以重组技术开发的品种，按照优先审评程序加快审评。第一个重组人IX因子的进口注册，为我国乙型血友病患者提供了特异性治疗用药物。

另外，在HIV、阿尔兹海默症、重度甲型或乙型流感病毒感染等重要治疗领域，中心已完成国产首家富马酸替诺福韦二吡呋酯片、盐酸美金刚口服溶液、帕拉米韦注射液的审评。目前，这些品种正处于生产现场检查阶段。

三、2012年受理与审评情况

2012年，药品审评中心全年受理新注册申请6919个（以受理号计）。与既往受理审评任务的比较情况见图1。

图1 2009至2012年各受理审评任务情况

图1显示，各总体受理量在6500-7000个之间波动，其中近两年略有增加。2012年，化药受理量略有升高，中药受理量小幅下降，生物制品基本持平。几年来，化药的受理量基本保持在各受理总量的80%至85%。

2012年，药品审评中心完成审评并呈送国家局审批的审评任务4941个，其中批准3323个，不批准1618个。2012年药品审评中心受理量和完成量比较相差约2000个，主要集中在化学药品。

截止到2012年底，国家局已批准情况见下表（不包括补充申请）。

表1:2012年批准的药品情况

注：以受理号计（下同）。

表2:2012年药物临床研究批准情况

以下，分别为本化药、中药和生物制品的受理和审评数据。

（一）2012年化药受理和审评情况

1．化药新申请的受理情况

表3:各类注册申请申报数量情况

表3表明，近年来1.1类申报量基本维持在70个上下，3类新药每年增加近百个，国家鼓励创新的政策在药品申报结构上开始初步显现。

2011年，药品审评中心开始按照国际惯例，实施《药品审评中心审评任务管理规范》，对审评任务实施六个通道管理，以下数据均按审评通道进行统计。

图2 2012年化药受理情况

2012年，化药新申请以受理号计共5944个。其中新药临床试验申请（IND）包括注册分类

1、注册分类2和国际多中心临床试验申请；验证性临床为注册分类3和4的临床试验申请；新药生产上市申请（NDA）为完成临床试验后的生产上市申请；仿制及改剂型申请（ANDA）为注册分类5和6生物等效试验申请和生产上市申请；补充申请系已上市产品的变更申请（其中，以补充申请形式提交的创新药Ⅱ、Ⅲ期临床试验申请，已纳入IND统计）。

2．IND申请的治疗领域构成 图3 2012年化药IND申请的构成

无论国际多中心临床试验申请还是国内IND申请，比例最大的均为肿瘤治疗领域药物。2012年受理的国内IND肿瘤治疗领域药物中，替尼类（酪氨酸激酶抑制剂）占总申报量的64.7%，与2011年比例基本持平。

3．仿制药重复申报的情况

已有药品批准文号的数量

图4 2012年已有批准文号的ANDA申请

图4显示，2012年新申报的ANDA申请共2095个（按受理号计，不包括辅料）。已有批准文号20个以上的药品，仍有1272个申请，占2012年全年ANDA申报量的60.7%；已有批准文号10个以内的ANDA申请仅占其总申报量的20.6%。此数据显示，仿制药重复研发、重复申报现象依然严重。

另外，根据2012年―举手发言‖品种试点情况（详见《中国通用名药发展研究报告》第11页），当前仿制药研发中工业化能力不足问题突出，在试点品种中，国家局发文后6个月内仅有三分之一的企业提出生产现场检查。

4．审评完成情况

2012年中心完成化药审评5461个（以受理号计，未计申请人主动撤回的284个申请），具体情况见下表。

表4:2012年化药审评完成情况

化药审评结束并送局审批的4016个品种中，不批准结论占32%，总体不批准率已连续三年保持在30%左右。

图5 2011年与2012年各通道完成技术审评情况比较

注：完成技术审评的品种包括送局和通知进行生产现场检查。图5显示，IND、验证性临床、NDA、补充申请四个通道2012年的完成量均较2011年有所增加，2012年ANDA的完成量与2011年基本持平。

5．审评时限情况

表5:化药各审评通道启动审评情况

表5显示，2012年，举中心之力，力保创新药临床试验申请的审评，使审评等待时间略有缩短并基本维持在4个月左右；上市后补充申请的等待时间也从2012年初的5个月，降至2012年底的3个月；但是，ANDA的等待时间从年初的14个月延长至年底的24个月。同时，NDA和验证性临床试验申请的等待审评时间也有所延长。

5.1化药临床试验申请时限情况

2012年国内申请人提出的化药IND申请，大部分审评用时（包括等待时间）在8个月以内（72%），以6-7个月居多（45%），5个月以内占11%，用时超过9个月的品种（15%）多数为复方申请。从治疗领域看，抗肿瘤药物所用时间最短。从专业审评用时看，药学审评用时有明显缩短，2012年完成审评的IND品种中，在2012年5月推出药学审评模版和报告制度之前，平均审评用时为7个月，此后药学审评用时逐步缩短，至年底用时为4～5个月。为鼓励国内申请人开展全球同步研发，加快此类申请的审评速度，如麦他替尼氨丁三醇片和海泽麦布片，已经做到与国外同步批准临床。中心鼓励创新、合理配置审评资源的策略已初见成效。

表6:各主要治疗领域临床试验申请审评时限情况

注：*比例小的治疗领域未逐一列出；表中数据源于本国内的47个化合物IND申请。

5.2化药进口国内外批准上市时间比较

一些原研进口药品对于解决我国未被满足临床需求，提供最新治疗手段发挥着重要作用。药品审评中心关注国内临床亟需的进口药品审评，以使我国公众尽快用到全球最新的药品。通过合理配置审评资源，努力缩短具有重要临床价值的进口药品国内外上市时间的差距。如2012年批准进口上市的苹果酸舒尼替尼胶囊（新适应症）、克唑替尼胶囊、利匹韦林片、替格瑞洛片等，与美国FDA批准上市时间仅间隔一年。

（二）2012年中药受理和审评情况

1.新申请的受理情况

图6 2012年中药受理情况

中药新申请共519个（以受理号计）。

2.审评完成情况

2012年中心完成中药审评726个（以受理号计，未计申请人主动撤回的72个），具体情况见下表。

表7:2012年中药审评完成情况

3.审评时限情况

目前中药审评排队等待时间不是主要矛盾。

（三）2012年生物制品受理和审评情况

1.新申请受理情况

图7 2012年生物制品受理情况

生物制品新申请共456个（以受理号计）。

2．审评完成情况

2012年中心完成生物制品审评533个（以受理号计，未计申请人主动撤回的45个），具体情况见下表。

表8:2012年生物制品审评完成情况

3.审评时限情况

生物制品审评的时限压力仍然很大。

四、结语

在党的十八大精神指引下，按照《国家药品食品安全―十二五‖规划》和《生物产业发展规划》的要求，药品审评中心将继续履行职责，开展基于科学和实证的技术审评工作，切实保护和促进公众健康。