我国新药研发的趋势以及促进我国新药研发的管理策略

第一篇：我国新药研发的趋势以及促进我国新药研发的管理策略

医药市场营销作业

药学院 2018年1月20日

我国新药研发的趋势以及促进我国新药研发的管理策略

摘要：新药研发程度是衡量一个国家医药科技综合水平的重要体现，也是一个医药企业是否能做大做强的关系所在。新药研发能力在现阶段日益成为医药研发的核心竞争力。通过分析我国新药研发现状阐述我国新药研发的未来前景以及促进我国新药研发的管理策略。

关键词：新药研发 发展趋势 机遇

医药作为关系到国计民生的一个行业, 其发展的好坏以及发展的快慢直接影响到国民的健康保障和生活质量。医药研发是一个多学科、高科技、高难度、高投入、长周期、高风险、高回报的产业。从生产能力看我国药品生产能力居世界前列，但在研发领域中国已经落后发达国家近２０年。在主导国际市场的主要药品中，几乎没有中国的专利产品，一种仿制药可以有几十家企业同时生产，而且大部分还是原料药产品技术含量低附加值低。随着我国加入ＷＴＯ对药品的知识产权保护进一步加强，国外制药巨头纷纷在我国建厂，同时在我国设立新药研发中心国内制药企业面临着巨大的生存和发展压力。新药研发作为医药产业链的上游, 其发展的状况直接影响到我国医药产业当前和未来的生存和发展 , 以及民族医药产业能否在技术上保持独立自主的生存状态。因此, 如何正确看待我国新药研发和发展的现状显得尤为重要。

1.我国新药研发现状

我国的新药研发体系主要由科研院所、大专院校、医药技术开发公司和生产企业的研发部门4部分构成。国立和部分地方性科研院所承担着国家各类科技攻关项目，其发展方向和技术力量各有偏重，在药物的基础和应用研究领域发挥着主导作用。部属院校和部分综合性大学的重点实验室也承担了许多国家级科研项目，研究内容各有特色，是我国药学高端人才的主要培养基地和创新药物研究体系的重要组成部分。但我国制药产业创新能力弱，国际市场竞争能力差，经过近几十年的努力和探索，我国的新药研究开发工作已经积累了丰富的经验，建立了一大批实力相当的研究机构，培养了大批新药研究人才，为我国的新药研究奠定了基础。目前我国的新药研究与开发也正与发达国家逐步接轨，科研院所越来越注重基础研究，企业逐步成为新药研发的主体，每年申报新药发明专利的数量也不断增加，我国的新药研发已进入了一个新的阶段。但就总体水平而言，我国创新药物研究还只是处于起步阶段，与先进国家比较还有相当大的差距。

2.我国新药研发的发展趋势

我国新药研发正在迎接一个创新精神碰撞的伟大时代。这个时代的到来基于两大背景：一方面，随着我国综合国力的提升，国际市场对中国创新能力的要求日益提升；另一方面，肿瘤、糖尿病等慢性病成为威胁我国国民健康最主要的疾病，老百姓对疗效好、价格优的新药提出了迫切需求。我国人均医药消费水平占人均国民收入的比重几年来基本稳定在2％左右。老年人用药水平与其他人群相比为4：1，而我国正逐步进入老龄化的行列。随着我国人口自然增长和人口老龄化，特别是人民生活水平的逐步提高，我国医药市场将急速扩大，而且8亿农村人口的潜在市场也将逐步转变为现实市场，这无疑为我国医药产业的发展提供了广阔的空间。

WTO基本原则之一的国民待遇原则是我国制药企业在境外开展跨国研发活动的机遇。享有国民待遇，便于企业充分利用国外市场、金融资源和智力资源。美国等发达国家和地区通过税收优惠政策和财政扶持政策对本国制药企业进行扶待，这些政策以法律的形式加以确定，若享有国民待遇，我国企业在美国则亦可享有法律上的同等地位。这为我国制药企业在美国设立高科技型创业子公司，进行海外药物研发提供了便利。除此之外，全球贸易一体化更是带来了世界著名的跨国制药企业如葛兰素史克、罗氏、诺和诺德等纷纷在中国设立研发中心。这不仅为国内企业带来了新的技术和研发思路及方向，同时还通过与本地研发机构的合作，培养了本地的技术人才。

3.我国新药研发相关政策的调整、修正

2015 年 8 月 18 日国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（下简称《意见》），提出了 5 大重要目标和 12 项主要任务，在药品医疗器械审评制度改革方面迈出了重大步伐。5 大重要目标如下：其一，整体提高我国药品审评审批质量，实现有效、安全、质量可控；其二，解决注册申请积压问题，以期给已堆积的申报批件“减负”。主要原则是严格控制市场供大于求药品的审批。《意见》要求尽快实现年度注册申请和审批进出数量平衡，到 2018 年做到在规定时限内完成审批；其三，新药审评审批上更为严格，提升仿制药质量。加强仿制药生产的质量监管，对已上市的仿制药要开展质量一致性的评价，通过质量一致性评价的药物可优先列入医保目录，2018 年底前争取完成国家基本药物口服制剂与参比制剂质量一致性评价；其四，用政策鼓励新药研发创制，已上市创新药可优先进入医保目录；五是提高审评审批透明度。

实现 5 大目标的 12 项主要措施：一是提高药品审批标准。将所有药品分为两类：新药和仿制药。此次《意见》对“新药”的界定更严，把不曾在国内上市调整为国内外均未经上市的药品。仿制药的界定调整为“仿与原研药品质量和疗效一致的药品”。而且，按物质基础的新颖性和原创性，将新药进一步细分为改良型和新药创新药。新审批的仿制药必须通过参比制剂为原研药品的质量和疗效一致性评价，确保两者质量和疗效一致；二是推进仿制药质量一致性评价。对已上市仿制药也要分期分批“再回炉”，进行质量一致性评价，凡通过质量一致性评价的仿制药在医保、招标采购等方面将获支持，未在规定期限内通过者不予 注册。三是创新药审批“提速”。临床急需和恶性肿瘤、重大传染病、艾滋病防治、罕见病等领域的创新药可适用于新推出的特殊审评审批制度；列入国家重点研发计划或科技重大专项的药品，儿童用药和移至国内生产的创新药；应用先进的制剂技术、治疗手段方面有创新的、治疗优势明显的创新药，加快审评审批。四是药品上市许可持有人制度“试水”，给药品注册与生产许可“解绑”，激励药品研发机构和科研人员创新，提高药品质量和保障药品供应，抑制重复建设；五是落实药品注册申请人主体责任，将药品注册申请调整为食品药品监管总局网上集中受理；六是及时发布药品供求和注册审批信息，定期公布限制类和鼓励类药 品审批目录，鼓励研发生产市场急需药品，对市场饱和、重复建设且工艺落后的仿制药予以严控；七是改进药品临床试验审批。境外未上市新药，经批准后可在我国境内同步开展临床试验。鼓励国内临床试验机构参与国际多中心临床试验，符合要求的试验数据可在注册申请中使用；八是严肃查处注册申请弄虚作假行为。九是简化药品审批程序，完善药品再注册制度，将药用包装材料、药用辅料单独审批改为在审批药品注册申请时一并审评审批。简化来源于古代经典名方的复方制剂的审批。简化药品生产企业之间的药品技术转让程序。将仿制药生物等效性试验由审批改为备案；十是改革医疗器械审批方式。鼓励医疗器械研发创新，将拥有产品核心技术发明专利、具有重大临床价值的创新医疗器械注册申请，列入特殊审评审批范围，予以优先办理；健全审评质量控制体系，参照国际通用规则制定良好的审评质量管理规范；全面公开药品医疗器械审评审批信息。

号文件还提出 4 大保障措施：一是加快法律法规修订（及时总结药品上市许可持有人制度试点、药品注册分类改革试点进展情况，结合行政审批制度改革，加快修订《中华人民共和国药品管理法》《中华人民共和国药品管理法实施条例》和《药品注册管理办法》等）；2007 年以前是药品监管立法的高产期，2014 年后药品监管立法也在陆续出台。二是调整收费政策。文件中提到，整合归并药品医疗器械注册、审批、登记收费项目。提高药品医疗器械注册收费标准（国家食品药品监督管理总局 2015 年第 53 号公告），每 5 年调整一次。对小微企业申请创新药品医疗器械注册收费给予适当优惠；三是加强审评队伍建设。改革事业单位用人制度，面向社会招聘技术审评人才，实行合同管理。根据审评需要，外聘相关专家参与有关的技术审评，明确其职责和保密责任及利益冲突回避等制度。将食品药品监管总局列为政府购买服务的试点单位，通过政府购买服务委托符合条件的审评机构、高校和科研机构，参与医疗器械和仿制药技术审评、临床试验审评、药物安全性评价等技术性审评工作。四是加强组织领导。2015 年 12 月 17 日，国务院批复同意食品药品监管总局会同中央编办、发展改革委、科技部、工业和信息化部、财政部、人力资源社会保障部、卫生计生委、中医药局、总后勤部卫生部等 10 个部门，建立药品医疗器械审评审批制度改革部际联席会议制度。

2015 年 7 月 22 日国家食品药品监督管理总局（CFDA）发布了关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告（2015 年第 117 号），截至 2016 年 2 月29 日的 CFDA 公告信息，1205 个品种（74.3%）撤回或不批准；219 个品种（13.5%）待审查；193 个品种（11.9%）被列为免于临床试验品种；5 个品种（0.3%）通过自查核查。

在 2015 年 11 月 6 日发布的征求药品上市许可持有人制度试点方案征求意见稿的公告中指出，试点药物品种为批准上市的新药、按新标准批准的仿制药、通过质量和疗效一致性评价的药品，但医疗用毒性药品、精神药品、放射性药品、预防用生物制品、麻醉药品、血液制品除外。药品上市许可人制度是医药创新的一个“利好”政策。药品的供给侧极大地高于市场需求，需要创新产品和企业去兼并重组，通过药品上市许可人的制度调动各方积极性。

2015 年 3 月 13 日，中共中央、国务院关于深化体制机制改革加快实施创新驱动发展战略的若干意见（中发〔2015〕 8 号）（下简称《意见》）中提到，目标是：第一，落实企业研发税收优惠政策，鼓励企业成为技术创新主体，建立技术创新市场导向机制。第二，提高普惠性财税政策支持力度，坚持结构性减税方向，逐步将国家对企业技术创新的投入方式转变为以普惠性财税政策为主。第 三，统筹研究企业所得税加计扣除政策，完善企业研发费用计核方法，调整目录管理方式，扩大研发费用加计扣除优惠政策适用范围。第四，完善高新技术企业认定办法，重点鼓励中小企业加大研发力度。研发公司和生产企业用于研发的支出可折抵收入，减轻收税，国家发挥政策作用，相当于变相投入资金支持。

4.小结

我国当前医药行业想要摆脱发展的困局、提高整体创新能力 , 需要整个行业链条 ———包括行业监管部门和终端销售在内的各个环节的共同努力。因此, 以我们现有的基础和条件,积极寻求突围和发展之道,才是我们唯一的选择。我们相信随着医药产业结构的调整 , 行业规范的日趋合理 , 市场运行机制日趋完善,这个朝阳产业会再次迸发创新发展的激情!作为全球医药行业发展中的新兴力量，我国医药市场虽然面临诸多挑战，但我们潜力大、增长快，通过不断的努力和探索，我国定能早日成为全球最大的医药市场!

参考文献

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第二篇：我国医药产业中新药研发策略研究

我国医药产业中新药研发策略研究

医药产业是国际公认的最有发展前景的高技术、高投入、高效益、国际化的竞争型“朝阳产业”。我国的医药行业面临着非常好的发展前景，对于这样一个高技术产业而言，新药的研发能力很大程度上决定了这个产业的核心竟争力，决定了这个产业的发展规模、盈利能力乃至产业的生存与否。药物研发与各种宏观、微观的环境因素联系紧密，、又受到国家政策的影响、制约于技术和资源的投入，可以说是一个国家创新能力的综合体现。随着我国加入WTO，我国的新药研发正面临其他国家和国际大型医药企业的严峻挑战。我国自主研发的能力还很弱，面临着从低水平模仿到自主创新的突破。这些问题需要政府、研究机构、企业和社会各方力量共同来解决。

关键词：药学论文

根据药物研发的产业特点以及全球研发的趋势，再结合我国制药企业的具体情况，从创新药物研发角度而言，特提出以下战略：

（1）创新药物研发的战略是建立在，无论是对突破性新药、部分创新药物还是药物应用创新，都必须是握有专利，掌握知识产权的新药研发，这是提升我国药物研发能力的目标和愿景。

（2）一些具有相对优势的制药企业，如生物制药公司、中药企业，应专心致志，采纳“突破性新药研发战略”，开展新型中药制剂以及新生物制品的研发，一定要注意与国际规则接轨，争取在国际市场占据重要的位置。

（3）对于我国大多数制药企业应以“二次开发”策略为主，从控制风险，投入产出的角度考虑是否进行突破性药物的研发，这与我国的国情及市场是相符合的。但最为重要的是，企业要不断提高产品质量、开发新剂型，要研究和用国际标准尤其是美国FDA的规范要求企业，这对进军国际市场至关重要；对于我国少量的大型企业，可以考虑"ME-TOO”药物的研发，有条件的适时进行突破性新药的研发，这对于提高制药企业的国际竞争力与知名度大有好处。

（4）根据企业自身的优势和劣势，以及所处的环境，再确定研发战略，即研发药物种类后，有选择的应用自主研发或者与合同研发机构(CRO)合作共同开发新产品。对于自身技术或资金的不足，可以利用风险投资或者建立跨国研发机构。

第三篇：新药研发心得体会

药品说明书应提供那些信息？包括哪些内容？

班级：化药30903班 姓名：张彩霞 学号：26号 通过对《新药注册管理》这一章的学习，让我有很深的感受！下面，我就其中关于药品说明书这一问题谈一谈我的具体体会。

在学习这一章之前，我从来都没有意识到药品说明书的重要性，一直都不知道，这张纸在制定、审批、印制等过程中是如此的严格，每一次购买药品的时候，都很少去注意放在药盒里的说明书，更别说仔细地阅读和分析了。接下来，我就具体介绍一下药品说明书。

定义：

药品说明书是载明药品的重要信息的法定文件，是选用药品的法定指南。

内容：

药品说明书应包含有关药品的安全性、有效性等基本信息。药品的说明书应列有以下内容：药品的名称（通用名、英文名、汉语拼音、化学名、分子式、相对分子量、结构式，复方制剂和生物制品应注明成分）、性状、规格、药理毒理、药动学、适应症或功能主治、用法用量、不良反应、禁忌症、注意事项（孕妇及哺乳期妇女用药、儿童用药、药物相互作用和其他类型的相互作用，如烟、酒等）、药物过量（包括症状、急救措施、解毒药）、有效期、批准文号、产品批号、生产企业（包括地址及联系电话）等内容。中药制剂说明书还应该包括主要药味（成分）性状、药理作用、贮藏等。如某一项目尚不明确，应注明“尚不明确”字样，如明确无影响，应注明“无”。法律地位：

根据《药品管理法》第五十四条的规定，药品必须附有说明书。根据《药品说明书和标签管理规定》第九条规定，药品说明书的基本作用是指导安全、合理使用药品。考察我国药品管理相关法律可以发现药品说明书有着更加广泛而重要的法律意义，药品说明书可以作为药品管理领域一系列法律事实的认定依据，包括判定假药劣药、缺陷药品、虚假药品广告和药品召回对象的认可依据。1997年，某药厂擅自删减了卡马西平说明书中不良反应的部分内容，结果患者服药后出现严重皮肤疹，经抢救，脱离危险。患者状告厂家赔偿患者5.5万元。这是我国首例患者状告药厂的案例。

重要意义：

药品说明书是药品情况说明重要来源之一，也是医师、药师、护士和病人治疗用药时的科学依据，还是药品生产、供应部门向医药卫生人员和人民群众宣传介绍药品特性、指导合理、安全用药和普及医药知识的主要媒介。

医师、护士等根据说明书内容综合考虑患者病情给予服药指导。同时不鼓励患者自行治疗，当患者自行服药治疗时，应选择对应病症的药物，并严格遵循说明书的用法及用量服药，以不超过最大用量为原则。

此外，药品说明书由申请人提出，国家食品药品监督管理局根据申请人申报的资料对药品说明书予以核准，并在批准药品申请时将药品说明书与该药品的注册标准同时予以发布。申请人对药品说明书的正确性与准确性负责。药品生产企业应当跟踪药品上市后的安全性、有效性情况，必要时应当及时提出修改药品说明书的申请，药品说明书必须按照国家食品药品监督管理局核准的内容和规定的格式印制。

看说明书的用处：

详细的说明书，可以让使用者清楚地知道‘哪些是适合自己的’，或者出现什么反应也能知道是什么不良反应中的一种，适量的调整剂量或者暂时停服不至于感到不知所措。

有些人认为，药品的说明书是给医生看的，当然患者在医生的指导下服用是安全的，因为，药物是通过人体的生理生化反应发挥作用的，经过多年的临床的研究和应用，专业医生对已知药品的不良反应能够掌握并通过调整药物剂量和配伍来解决，当然，这只是其中的一部分。

但如果是一个小病，例如感冒，普通感冒只需要到药店购买一盒康泰克服用一下就行了，但这是任何人都能服用的吗？答案是否的，从事高空作业或者机械操作者不能服用，因为里面含有马来酸氯苯那敏，它有抑制中枢神经系统的作用，容易产生困倦。当然，孕妇和哺乳期的女性也是不能服用的，因为马来酸氯苯那敏可由乳汁排出，本品的抗M-胆碱受体作用可使泌乳受到抑制，哺乳期的妇女不宜随便服用。另外，孕期妇女可经脐血影响胎儿，故孕期妇女不宜服用。所以个人购药时一定要详细的查看说明书，以减少不必要的麻烦。

如何理解药品说明书上的“慎用”“忌用”和“禁用”呢？ 绝大多数的药品说明书上都印有“慎用”“忌用”和“禁用”的事项，不懂医药的人对这三个词一般都不太好理解。这三个词总的是嘱咐吃药的人要注意，不能乱吃。这三个词语虽只有一字之差，但嘱咐的轻重却大不相同。

“慎用”提醒服药的人服用时要小心谨慎。就是在服用之后，要细心地观察有无不良反应出现，如有就必须立即停止服用；如果没有，就可以继续使用。所以，“慎用”是告诉你要留神，不是说不能使用。比如利他林对大脑有兴奋作用，高血压、癫痫病人应慎用。

“忌用”比“慎用”进了一步，已达到不宜使用或者应避免使用的程度。表明“忌用”的药，说明其不良反应比较明确，发生不良后果的可能性很大，但是人有个体差异而不能一概而论，故用“忌用”一词以示警告。比如患者有白细胞减少症的人要忌用笨唑青霉素钠，因为该药可减少白细胞。

“禁用”，这是对用药的最严厉警告。禁用就是禁止使用，比如对青霉素有过敏反应的人，就要禁止使用青霉素类药物；青光眼病人绝对不能使用阿托品。

通过这些知识的学习，让我更加重视药品说明书了，不再像以前那样，买了药品，不看说明说书，直接服用了，而且我知道学习药品说明书，可以提高合理用药水平，并且了解到在认真阅读和理解药品说明书之后，并非说明你对该药品就非常了解了，例如某些老药又发现其新用途，而说明书复印一次仍沿用多年，不能及时充实新的内容。因此，既应该严格按说明书办事，不能擅自服用，更应得到医师的专业指导，经医生诊断后按医嘱服用方为最佳方案。

第四篇：新药研发前景发展

新药研发前景发展

摘要：通过分析我国新药研发现状及我国新药研发的优势、影响我国新药研发的因素等阐述我国新药研发的未来前景 关键词：新药研发发展前景优势影响因素机遇 Abstract: by analyzing the present situation of Chinese research and development of new drugs and new drug research and development advantages, the influence factors of new drug research and development in China, expounds the future prospects of the new drug R & D in China

Keywords: new drug development opportunities influence factors research and development advantages

医药研发是一个多学科、高科技、高难度、高投入、长周期、高风险、高回报的产业。从生产能力看我国药品生产能力居世界前列，但在研发领域中国已经落后发达国家２０年。我们应该清醒地看到，目前我国西药市场上有９７％的药品都是仿制药品。在主导国际市场的主要药品中，几乎没有中国的专利产品，一种仿制药可以有几十家企业同时生产，而且大部分还是原料药产品技术含量低附加值低。随着我国加入ＷＴＯ对药品的知识产权保护进一步加强，国外制药巨头纷纷在我国建厂，同时在我国设立新药研发中心国内制药企业面临着巨大的生存和发展压力。因此有必要对我国新药研发的发展前景进行研究。

1.我国新药研发现状

我国的新药研发体系主要由科研院所、大专院校、医药技术开发公司和生产企业的研发部门4部分构成。截至2007年，我国有研发机构3 775家。国立和部分地方性科研院所承担着国家各类科技攻关项目，其发展方向和技术力量各有偏重，在药物的基础和应用研究领域发挥着主导作用。部属院校和部分综合性大学的重点实验室也承担了许多国家级科研项目，研究内容各有特色，是我国药学高端人才的主要培养基地和创新药物研究体系的重要组成部分。但我国制药产业创新能力弱，国际市场竞争能力差，经过近几十年的努力和探索，我国的新药研究开发工作已经积累了丰富的经验，建立了一大批实力相当的研究机构，培养了大批新药研究人才，为我国的新药研究奠定了基础。目前我国的新药研究与开发也正与发达国家逐步接轨，科研院所越来越注重基础研究，企业逐步成为新药研发的主体，每年申报新药发明专利的数量也不断增加，我国的新药研发已进入了一个新的阶段。但就总体水平而言，我国创新药物研究还只是处于起步阶段，与先进国家比较还有相当大的差距。

2.我国新药研发的优势

2.1中药资源的优势独特

新版《中药大辞典》收载的中药材种类达12 807种，其中药用植物11 146种，药用动物l 581种，药用矿物80种。近年来国家启动了中药材标准化种植采集(GAP)计划，一批优质中药材生产基地已经形成。建设中成药制造企业的投资成本较低，但产品的利润空间巨大，如采取稳定可控的质量监测体系和切实有效的市场营销策略，赢利能力将会得到充分体现。实施中药现代化战略，将发挥我国在这一领域里的知识优势、资源优势和市场优势，为研发具有我国自主知识产权的创新药物和植物药提供物质保障和技术支撑。

2.2行业集聚优势

我国自1991年3月开始陆续建立了54个国家级高新技术产业开发区，在此基础上，正在或已经建立了一批包括国家级生物医药产业基地在内的新药研究开发园区。生物医药园区的建设是促进生物技术产业化、培育新兴产业、带动地方经济增长的重要途径，促进了我国生物医药产业的集聚化发展，并充分凸显区位优势、聚集优势、政策优势、人才优势、机制优势和服务优势。

2.3政策导向优势

《国家中长期科技发展规划纲要(2006—2020年)》将“重大新药创制”确定为16个科技重大专项之一。根据“重大新药创制”项目的总体安排，我国预算投入66亿元人民币，研发出一系列治疗恶性肿瘤、心血管疾病等10类重大疾病的创新药物。2006年以来，还先后出台了《国家“十一五”科学技术发展规划》、《国家科技支撑计划“十一五”发展纲要》，将生命科学与医

药作为重要研究任务，而《生物产业发展“十一五”规划》更显示了我国政府对生物产业的特有重视和发展该产业的决心。

2.4临床试验优势独特

我国开展临床试验的优势包括：多样化的疾病人群，易于入选，便于加速试验进程；相对低廉的成本费用；基本完善的试验要求的硬件设施；受过良好训练的医疗工作人员；标准临床试验操作规范(GCP)已在国内大规模实施等。

3.影响我国新药研发的因素

3.1自主知识产权匮乏

据统计，我国目前生产的药品中，具有自主知识产权的不到3％，97％以上的国产药品为仿制药，外资制药企业以及合资制药企业基本占据了原研药市场。

3.2研发资金的短缺

新药研究因具有风险高、周期长的特点，所以目前开发一种新的化学药物要花费8—10亿美元之巨。而每上市10种新的药品平均只有3种能够盈利，其中只有一种盈利较多，而且从药物的筛选到最终产品上市往往要长达10年以上的时间。因此新药的研发对于资金有较高的需求。

在国外药品销售额的８０％以上能返回生产企业，为下一步的研发提供充足的资金支持。一些大型跨国制药公司把利润的１０％— ２０％用于研发。而在我国由于“以药养医”等现象的存在，使得产品销售额中的l％一2％能返回生产企业，致使许多企业的利润只够满足企业基本的运转，无法提供大量的资金进行新药的研发。国家虽为创新药物的研发提供了政策支持，但管理较混乱，申请程序也较复杂；目前风险投资机制尚未健全、资本市场不规范，医药企业很难吸引到国际风险资本。

3.3研发行业风险度增加

最近几十年新药研发费用一直在不断增加。以美国为例，1993年的研发费用为160亿美元；2004年增长为400亿美元；2006年增长为552亿美元；2007年继续增长，达588亿美元，同1993年相比增长了267．5％。飙升的研发费用使全球制药公司面I临着巨大的研发压力。通常研究中的化学药品能够进入市场的成功率非常低，平均需要筛选5 000～10000个化合物，最终才有1个新化学实体(NCE)获得批准上市。被美国食品和药物管理局(FDA)批准进行l临床试验的抗感染和具有神经药理学作用的NCE的比率通常仅为20％一30％，生物技术药物批准的通过率为30．2％131。有关资料表明141，整体上完成Ⅲ期I临床试验的NCE竟有1／3不能获准上市。

3.4知识产权保护意识差

我国医药企业知识产权保护意识差，使本来就少的创新成果没有得到很好保护。青蒿素就是～个典型的例子。该药是1998年以前唯一个得到世界承认的自主开发的新化学药物，却被国外企业申请了专利。我国在中药方面的无形资产流失更为严重。据统计，我国已有900多种中药被国外企业抢先申请了专利。

3.5全球研发竞争加剧

世界经济一体化的趋势越来越明显，世界药业的资产重组、购并活动十分活跃。过去药物开发的中心主要集中在欧洲和北美地区，但随着新药研发成本的日益增加，很多跨国公司开始把一部分研发机构转向中国和印度等低成本国家。这就增加了我国制药企业的竞争压力，使我国市场竞争全球化。

4.我国新药研发的发展前景

4.1 市场需求巨大

我国人均医药消费水平占人均国民收入的比重几年来基本稳定在2％左右。老年人用药水平与其他人群相比为4：1，而我国正逐步进入老龄化的行列。随着我国人口自然增长和人口老龄化，特别是人民生活水平的逐步提高，我国医药市场将急速扩大，而且8亿农村人口的潜在市场也将逐步转变为现实市场，这无疑为我国医药产业的发展提供了广阔的空间。

4.2加入世界贸易组织(WTO)带来的机遇

WTO基本原则之一的国民待遇原则是我国制药企业在境外开展跨国研发活动的机遇。享有国民待遇，便于企业充分利用国外市场、金融资源和智力资源。美国等发达国家和地区通过税收优惠政策和财政扶持政策对本国制药企业进行扶待，这些政策以法律的形式加以确定，若享有国民待遇，我国企业在美国则亦可享有法律上的同等地位。这为我国制药企业在美国设立高科技型创业子公司，进行海外药物研发提供了便利。除此之外，全球贸易一体化更是带来了世界著名的跨国制药企业如葛兰素史克、罗氏、诺和诺德等纷纷在中国设立研发中心。这不仅为国内企业带来了新的技术和研发思路及方向，同时还通过与本地研

发机构的合作，培养了本地的技术人才。

4.3法制环境不断改善

最近几年，我国逐步建立健全了药品管理的法规和制度。新修订的《药品注册管理办法》于2007年10月1日开始实施，2008年1月8日发布施行了《中药注册管理补充规定》，2008年10月6日发布了《再次征求(药品注册特殊审批管理规定(征求意见稿))意见的通知》，2004年4月16日发布了《药物非临床研究质量管理规范认证管理办法》，2004年3月4日发布了《药品不良反应报告和监测管理办法》，2007年12月6日发布实施了《药品召回管理办法》。上述法律法规的公布与执行，使药物研究生产和药品注册管理更趋规范化、科学化，对于我国医药产业实现由仿制为主向创新为主的历史性转移和跨越式发展具有重大的战略意义。

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[7]杨波，黄泰康我国新药研发环境的SWOT分析中国药业 2010,19（20）

[8]刁天喜，武士华新药研究开发及其影响因素探析中国新药杂志 2007（20）

[9]李歆试论我国制药企业跨国研发发展战略中国药房 2004（06）

[10] 袁方我国开展国际多种新临床试验的现状及改进措施医药导报 2007（01）

[11] 刘伯宇 未来新药研发何去何从 中国医药科学 2011,01（5）

[12] 吴红雁，冯国忠新药研发过程中的风险管理 2008,17（12）

[13] 詹正崇知识产权与国内外新药研究开发1993

[14] 杨舒杰，陈晶，王淑玲中国新药研发环境分析及优化的对策 2010（01）

[15] 蒋毅，毕开颜国际新药创新体系及对中国的启示科学学与科学技术管理 2010（02）

[16] 谢辉，卞鹰，江滨日本新药研发策略及对中国的启示中国创业投资于高科技 2005（07）

[17] 阮梅花，孙继林欧洲创新药物计划给我国医药创新的启示中国软科学 2007(4)

[18] 刘英杰,黎苑楚,王少雨欧洲创新药物的战略构想与展望全球科技经济瞭望 2007(7)

[19] 桑国卫我国创新药物和中药现代化研究近况中国药事 2007(01)

[20] 杨莉,李野,徐莹美国的新药研发激励政策中国新药杂志2007,16(13)

[21] 王庆利,胡晓敏,冯毅新药研发需要关注的几个问题中国处方药2009(2)

[22] 郑晓南,黄文龙面向发展中国家新药研发的PPP模式与运行机制分析科技与经济2010,23(4)

[23] 郭昆鹏,潘振,于培明新药研发风险的应对策略临床合理用药杂志2010,03(10)

[24] 费嘉,茅宁莹国际新药研发的新动向对我国医药产业的启示中国新药杂志 2005,14（9）

[25] 邹栩,顾凯世界新药研发动向中国新药杂志 2007,16(22)

[26] 杨波,黄泰康世界新药研发趋势中国药物经济学2009(1)

[27] 洪进,汤书昆,刘仲林虚拟R&D组织的基本模式研究科研管理 2004(01)

[28] 蒋晓萌 我国制药企业新药研发创新网络模式的构建安徽广播电视大学学报2012（3）

[29] 孙燕，孙利华中美新药研发管理系统协调性分析中国医药工业杂志 2011,42（9）

[30] 杨莉,李野,徐莹美国的新药研发激励政策中国新药杂志2007,16(13)

[31] 汪雨潇新药研发的风险及其对策中国科技博览2009(18)

[32] 金泉源,连桂玉,黄泰康新药研发技术风险及其应对策略研究中国药业2006,15(15)

第五篇：2012年新药研发展望

承前启后：2012年新药研发展望

岁末年初，在经历了连续的裁减人员、关闭研发机构之后，全球大型制药公司开始逐步加强内部整合力度，重新回到自己擅长的领域，或者寄希望于新的研发模式以及新的治疗领域。美国商业银行Morgan Joseph TriArtisan高级副总裁和高级生物技术分析师Raghuram Selvaraju说：“我认为，在过去几年的金融危机中，制药行业通过兼并收购已完成行业整合。人们现在已开始把目光集中在药物开发的可行性项目上了。”

新药研发还在继续：从竞争日趋激烈的丙型肝炎领域新药频现，到个体化癌症治疗时代的到来；从长效/速效糖尿病药物的开发，到罕见病药物越来越受到重视；从传统的热门领域高脂血症药物的激烈竞争到呼吸系统新型药物的推出，每一个领域都不缺乏孜孜以求的追逐者。

本文将分别对上述领域的药物研发进行预测和展望，以观察新药研发的动向与趋势。

丙型肝炎药物：从蛋白酶到核苷聚合酶

世界卫生组织（WHO）称，全球丙型肝炎病毒（HCV）携带者达1.7亿人，此病导致每年约有35万人死亡。不过，丙型肝炎（HC）新药研发已经进入快车道。2011年，Vertex/强生的蛋白酶抑制剂Incivek(特拉匹韦)相继在美国和欧盟获得批准上市后，在短短9个月内即获得“重磅炸弹”级地位（默沙东公司的Victrelis[波普瑞韦]是2011年获批准的另一种蛋白酶抑制剂）。不过，Incivek的销量并非遥不可及，未来3~4年上市的同类新药有望超越Incivek，其他更被看好的蛋白酶抑制剂，如Medivir公司/强生已进入Ⅲ期临床试验的simeprevir，汤森路透社预测其销量到2016年将会达到13亿美元，不过同样有可能被其他新药超越。

多位分析师称，最有前途的新型口服HC药物是Pharmasset公司(已被吉利德科学公司收购)的核苷聚合酶(NUC)抑制剂PSI-7977。一项涉及40例患者的早期试验对PSI-7977在患者不适用干扰素情况下的疗效进行测试，结果显示其治愈率达到100%。Selvaraju 称：“PSI-7977的丙肝治愈率如此之高，是以往药物所没有过的，相比之下，Incivek与干扰素和利巴韦林联合应用的临床治愈率为60%~70%。”口服HC药物不会有干扰素注射时的流感样副作用和注射部位反应导致患者依从性降低现象，据专业的医疗产业市场调查公司——美国Decision Resources公司报告称，到2015年，口服HC药物市场预计达160亿美元。

另一种核苷聚合酶新药是Inhibitex公司的INX-189。Inhibitex公司在发布INX-189早期阶段的研究结果之后，其股价增长了一倍。还有Achillion Pharmaceuticals公司和Idenix公司也有正在开发中的口服、每日1次的HC药物，不过在未来HC药物市场的竞争中，他们的中期阶段的数据需超越Pharmasset公司的PSI-7977，才能够在这一市场占有一席之地。

罗氏除了从Pharmasset公司许可转让来的小分子口服核苷聚合酶抑制剂mericitabine外，还通过收购Anadys Pharmaceuticals获得了非核苷聚合酶抑制剂setrobuvir，这两种新药分别于2007年和2008年获得美国食品药品管理局（FDA）的快速通道地位。罗氏对非核苷聚合酶抑制剂充满了信心，同时也没有放弃对核苷聚合酶抑制剂的开发。然而，任何口服HC药物治愈率都应达到80%以上，否则将没有人使用——因为上市的Incivek和Victrelis已经达到了这一目标。Wolters Kluwer inThought公司的研究主管Ben Weintraub称：“HC药物市场是一个竞争激烈的领域。雅培、百时美施贵宝、葛兰素史克、默沙东和强生等大型制药公司都有HC新药项目在开发。”（见表1）表1

癌症药物：个体化治疗时代来临

辉瑞的Xalkori（克里唑蒂尼）和罗氏/第一三共制药的Zelboraf（威罗菲尼）在2011年获得批准，这两种药物搭配诊断产品，可显著提高癌症的治疗效果。汤森路透社生命科学咨询部顾问Kiran Meekings称：“在这个越来越多的癌症药物因没有明显改善患者整体的结局进而导致治疗失败的时代，癌症靶向治疗药物绝对是‘灵丹妙药’——这些药物靶向作用于特定基因，正在对市场起着革命性的改变(至少对于目标人群较小的患者是这样)。我们不应该再认为癌症是一种或者几种疾病，我们需要把它看作是一组不同的独立群体，其中每一个群体都需要有针对性(靶向)的治疗药物。”

在胰腺癌领域，Clovis Oncology生物制药公司正在对化合物CO-101进行开发。CO-101是治疗转移性胰腺癌的一线药物。罗氏通过其收购的医疗诊断公司Ventana Medical Systems，正在开发CO-101的一种搭配诊断产品。这种生物标记物驱动的临床试验战略可以帮助Clovis Oncology获得成功，而其他公司的项目因缺乏相应的生物标记物验证都遭遇了失败。C0-101是结合脂质的健择（吉西他滨）衍生物。礼来的健择可用于治疗转移性胰腺癌。健择作为单一药物，中位总生存期不足6个月，常与其他化疗药物联合使用。Clovis Oncology公司估计，2/3的胰腺癌患者细胞摄取（健择）有限，主要是由于缺乏平衡型核苷转运蛋白1（hENT1）表达——这一转运蛋白可以促进健择进入细胞。CO-101的搭配诊断产品就是为了确定hENT1表达水平低的患者，该类患者已被证明使用健择治疗效果较差。

长期以来，多因素（即多靶点）异常的癌症是一个难以解决的问题，不过几种癌症新药的疗效可能已不仅仅使癌症患者的无进展生存期增加几个月。在血液学领域，Celgene公司的pomalidomide是一种用于Revlimid（来那度胺）和Velcade（硼替佐米）治疗发生抵抗的多发性骨髓瘤患者的口服药物，其Ⅱ期临床试验数据将在近期举办的美国血液病学会年会中公布。Onyx公司的carfilzomib也用于治疗复发或难治性、多发性骨髓瘤，已经获得了FDA快速通道地位。

Medivation/安斯泰来的MDV-3100是一种口服的前列腺癌治疗药物。一项名为AFFIRM的试验数据显示，MDV-3100治疗组患者的中位总生存期增加了近5个月，因此该药在2011年11月获得了FDA快速通道地位。一旦获得批准，MDV-3100将会成为强生公司的Zytiga（醋酸阿比特龙）的有力竞争者。（见表2）表2

高脂血症药物：超越CETP抑制剂

对于新型降胆固醇药物——胆固醇酯转运蛋白（CETP）抑制剂，我们可能还将要等待数年。CETP抑制剂的确可减少动脉粥样硬化的发生，但同时也会导致心血管事件发生，但分析家们却坚定地认为，此类药物（如默沙东的anacetrapib和罗氏的dalcetrapib）将会取得“重磅炸弹”级地位。虽然首个CETP抑制剂——辉瑞的torcetrapib在2006年遭遇夭折，但有人认为，torcetrapib在试验中发生的由激素引起的高血压相关疾病死亡仅是CETP抑制剂的独立事件。

如今，除了默沙东和罗氏外，礼来正在开发第4个CETP抑制剂evacetrapib。一项小型、短期的Ⅱ期临床试验显示，evacetrapib可升高高密度脂蛋白，并减少低密度脂蛋白。evacetrapib试验除进行单独应用外，还与多种他汀类药物联合使用，而到目前为止，小剂量evacetrapib与默沙东和罗氏的同类药物具有相似的疗效。

同时，爱尔兰的Amarin生物制药公司也拥有领先的治疗高脂血症候选药物AMR-101。去年11月下旬该公司已向FDA提交了这一新药的上市申请。AMR-101是一种处方级的ω-3脂肪酸，用于治疗高甘油三酯症。一项Ⅲ期临床试验结果显示，AMR-101可明显降低甘油三酯水平，且没有显著引起低密度脂蛋白水平升高。在另一项Ⅲ期临床试验中，AMR-101联合一种他汀类药物对两种或两种以上血脂异常患者进行测试，结果表明，与安慰剂组相比，治疗组达到了从基线的甘油三酯水平百分比变化的主要终点。该药正在进行的一项“降低高风险患者人群中第1次重大心血管事件”的终点试验，预计将会对8000例患者测试6年。Kiran Meekings称：“与同类产品相比，AMR-101可用于目前使用他汀类药物患者的治疗，具有巨大的市场潜力。汤姆森路透社非常看好ARM-101，预计其2016年销售额将达到23亿美元。”（见表3）

表3

Aegerion制药公司的lomitapide是开发中的一个治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的罕见病药物（又称“孤儿药”），预计将在今年1月份分别向FDA和欧洲药品管理局（EMA）提交新药上市申请，年内有望获得FDA批准。HoFH是一种遗传性疾病，发病率为百万分之一，患者血液中胆固醇极高，往往在30~40岁死于心脏病发作。在现实世界中，医生确定HoFH患者是根据其他替代性生物标记物如胆固醇水平等。业内预计lomitapide将是销量达4.5亿美元的“微型炸弹”。

呼吸系统药物：再进一步

在哮喘和慢性阻塞性肺病（COPD）药物方面，葛兰素史克的Advair（氟替卡松和沙美特罗吸入剂，2011年专利到期）和默沙东的顺尔宁（孟鲁司特钠，2012年专利到期）将相续失去专利保护。然而，葛兰素史克正在进行一项开发计划：让使用Advair的患者开始应用一种新的复合物Relovair。Kiran Meekings称：“由于Advair专利到期，Relovair将是葛兰素史克的又一开发目标，具有巨大的市场潜力。”目前已进入Ⅲ期临床试验阶段的Relovair由吸入糖皮质激素Veramyst（氟替卡松糠）和长效β受体激动剂（LABA）vilanterol trifenatate（三氟甲磺酸维兰特罗）组成。Relovair的最大卖点是每日1次用药（Advair是每日两次）。

诺华也有几种慢性阻塞性肺病新药在开发中，包括Seebri Breezhaler，其在欧洲已经注册；在2011年10月，FDA通知诺华提供更多的数据以支持Cuvposa（格隆溴铵）用于慢性阻塞性肺病，诺华预计今年年底提交其上市申请。

2011年7月1日，FDA批准诺华的支气管扩张新药Arcapta Neohaler（茚达特罗吸入粉剂）。

诺华和卫材公司正在共同开发Onbrez（马来酸茚达特罗胶囊粉雾剂）以及NVA-237（格隆溴铵）。另外，诺华还在对QVA-149（马来酸茚达特罗和格隆溴铵固定剂量组合物）进行开发。Ben Weintraub表示：“人们期待更好的吸入剂，这是一个具有非常高障碍的开发活动。如果诺华可以证明格隆溴铵安全有效，且疗效超越已上市的哮喘和慢性阻塞性肺病药物，哪怕是一点点的创新就可能具有更好的市场前景。”（见表4）

注：

“微型炸弹”(Minibuster)：年销量超过4亿美元；

“重磅炸弹”(blockbuster)：年销量超过10亿美元；

超级“重磅炸弹”(Superblockbuster)：年销量过20亿美元；

N/A：不适用